Nefecon (budesonid med målrettet frigivelse) ansøgte om notering i USA!

Det svenske biofarmaceutiske firma Calliditas Therapeutics meddelte for nylig, at det har indsendt en ny lægemiddelansøgning (NDA) for Nefecon (Budesonide) til den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA), som er et nyt oralt præparat, der målretter nedregulering af IgA1 behandling af primær IgA nefropati (IgAN). Virksomheden søger at ansøge om hurtig godkendelse gennem ruten 505 (b) (2). Hvis Nefecon er godkendt, vil det være den første behandling, der er specielt designet og godkendt til behandling af IgAN.

Renée Aguiar Lucander, administrerende direktør for Calliditas, sagde:" Dette er en vigtig milepæl i virksomhedens&# 39s udvikling. Vi ser frem til at arbejde med dette agentur. Dette er første gang et lægemiddel, der specifikt er målrettet mod IgAN, er sendt til FDA til godkendelse. Jeg tror, ​​vi leverer en meget pålidelig datapakke, der er baseret på de vellykkede resultater af vores vigtigste fase 3-forsøg og fase 2b-forsøg, der opfyldte både primære og vigtige sekundære slutpunkter. Calliditas har længe været forpligtet til at udvikle en præcisionsbaseret og sygdomsmodificeret IgAN-behandlingsmetode. Denne metode fokuserer på sygdommens oprindelse og håber at hjælpe tusinder af patienter, så i dag er det virkelig en speciel dag."

Nefecon er et patenteret oralt præparat indeholdende et potent og velkendt aktivt stof-budesonid til målrettet frigivelse. Ifølge hovedpatogenesemodellen er præparatet designet til at aflevere lægemidler til Peyer' s plaster i den nedre tyndtarm, hvor sygdommen opstod. Nefecon er afledt af TARGIT-teknologi, som gør det muligt for stoffer at passere gennem maven og tarmene uden at blive absorberet og kan kun frigives i pulser, når de når den nedre del af tyndtarmen.

Som vist i det store fase 2b-forsøg afsluttet af Calliditas, er kombinationen af ​​dosis og optimeret frigivelsesprofil effektiv for IgAN-patienter. Ud over effektive lokale virkninger er en anden fordel ved anvendelse af dette aktive stof dets lave biotilgængelighed, dvs. ca. 90% af det aktive stof inaktiveres i leveren, inden det når den systemiske cirkulation. Dette betyder, at lægemidler med høj koncentration kan anvendes lokalt, hvor det er nødvendigt, men systemisk eksponering og bivirkninger er meget begrænsede.

NefIgArd klinisk forsøg, del A-resultater

Calliditas er det eneste firma, der har fået positive data i fase 2b og fase 3 randomiserede, dobbeltblinde, placebokontrollerede kliniske forsøg med IgAN.

Nefecon NDA-indsendelsen er baseret på de positive data fra del A i nøglefase 3-undersøgelsen af ​​NefIgArd. Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, international multicenterundersøgelse designet til at evaluere effekten og sikkerheden af ​​Nefecon og placebo hos 200 voksne IgAN-patienter. Som tidligere nævnt, sammenlignet med placebo, nåede undersøgelsen det primære endepunkt for reduktion af proteinuri og viste, at eGFR var stabil efter 9 måneder. NefIgArd-testen viste også, at Nefecon generelt tolereredes godt, og dets sikkerhed var i tråd med fase 2b-resultaterne. De indsendte oplysninger inkluderer også kliniske data fra NEFIGAN fase 2-studiet, som også nåede de primære og sekundære endepunkter i NefIgArd-undersøgelsen.

Calliditas har ansøgt om hurtig godkendelse. Accelereret godkendelse er en ny lægemiddelgodkendelseskanal fra det amerikanske FDA, der gør det muligt at godkende lægemidler, der har potentialet til at løse de udækkede medicinske behov ved større sygdomme baseret på et surrogatendepunkt. Surrogatendepunktet for nøglefase 3-studiet NefIgArd er reduktionen af ​​proteinuria sammenlignet med placebo, som er baseret på den statistiske ramme for klinisk forskningsmetaanalyse offentliggjort af Thompson A et al. i 2019 til interventioner hos IgAN-patienter i kliniske studier. stå ved. En bekræftende undersøgelse designet til at levere langtidsdata om nyrefordele er fuldt tilmeldt og forventes offentliggjort i begyndelsen af ​​2023.