Orale MPO-hæmmere er berettigede til FDA-fast-track-behandling for patienter med MSA

Biohaven Pharmaceuticals annoncerede, at dets orale myeloperoxidase (MPO) -inhibitor verdiperstat (BHV-3241) er blevet tildelt en fast-track-kvalifikation af US FDA til behandling af patienter med multiple systematrofi (MSA).

MSA er en progressiv neurodegenerativ sygdom, der påvirker det autonome nervesystem (nervesystemet, der kontrollerer ufrivillige handlinger såsom blodtryk eller fordøjelse) og bevægelse, og udviser en kombination af symptomer. Disse symptomer skyldes gradvis tab og død af forskellige typer nerveceller i hjernen og rygmarven. Symptomer forekommer ofte hos patienter i deres 50 s og skrider hurtigt frem inden for 5 til 10 år, hvilket resulterer i et gradvis tab af motorisk funktion og i sidste ende sengriddenness. Mennesker med MSA udvikler ofte lungebetændelse sent i sygdommen og kan pludselig dø af hjerte- eller vejrtrækningsproblemer. Selvom medicin kan behandle nogle symptomer på MSA, er der i øjeblikket ingen behandling, der kan bremse udviklingen af ​​sygdommen og helbrede sygdommen. Disse patienter har presserende behov for en effektiv behandling for at lindre sygdommen.

MPO er en vigtig drivkraft for oxidative og inflammatoriske processer, og det er steget markant i en række hjernesygdomme. Inhibering af aktiviteten af ​​MPO er en lovende strategi til behandling af neuroinflammation og neurodegenerative sygdomme (inklusive MSA). Undersøgelsen fandt, at forhøjede MPO-niveauer også er forbundet med multipel sklerose og Alzheimer 0010010 # 39; s sygdom. Verdiperstat er en undersøgende oral MPO-hæmmer, og Biohaven opnåede forsknings- og udviklingslicensen fra AstraZeneca i 2018. Stoffet har fået status som forældreløst stof af det amerikanske FDA og Det Europæiske Lægemiddelagentur.

De foreløbige resultater fra den forrige fase 2 en kliniske forsøg viste, at de vigtigste effektivitetsresultater målt ved den samlede MSA-vurderingsskala er forbedret. Efter 12 uger af behandling faldt placebogruppen 0010010 # 39; s score med 4. 6 point, mens brugen af ​​{{6} } mg BHV 3241 to gange dagligt faldt med 3. 7 point, og brugen af ​​ 600 mg BHV 3241 to gange dagligt faldt med 2 . 6 point. Andre måleresultater (såsom omfattende autonome symptom score og MSA livskvalitet) er også forbedret i overensstemmelse hermed. Disse kliniske fund er i overensstemmelse med de neurobeskyttende virkninger af verdiperstat observeret i dyremodeller. Verdiperstat reducerer MPO-aktivitet i humant blod markant, hvilket er en biomarkør for lægemidlet til at binde til dets mål. I øjeblikket vurderes lægemidlet for effektivitet og sikkerhed i et klinisk fase 3 forsøg.

0010010 quot; Der er stadig et meget uopfyldt behov for behandling af MSA-patienter, og vi er meget glade for, at FDA kan give verdensmarkedets hurtige kvalifikation, 0010010 quot; sagde Irfan Qureshi, MD, vicepræsident for Biohaven Neurology. 0010010 quot; Den hurtige vejkvalificering vil fremskynde udviklingen af ​​verdiperstat, så den kan blive den første behandlingsmulighed for MSA-patienter. 0010010 quot;