Fase 3 klinisk succes af den nye langtidsvirkende protonpumpehæmmer vonoprazan!--1/2

Phatom Pharmaceuticals blev etableret i 2018 og medstiftet af Takeda, dedikeret til udvikling og kommercialisering af innovative terapier til behandling af gastrointestinale sygdomme. Det meddelte virksomheden for nyligvonoprazanhar med succes nået det primære endepunkt og det vigtigste sekundære fordels endepunkt i det centrale fase 3 PHALCON-EE forsøg. Forsøget evaluerer virkningen og sikkerheden af ​​vonoprazan i forhold til lansoprazol til behandling af erosiv esophagitis (EE).

Baseret på de positive data fra PHALCON-EE-testen planlægger Phatom at indsende en ny lægemiddelansøgning (NDA) forvonoprazantil US FDA for behandling af følgende indikationer: helbrede alle niveauer af EE og lindre halsbrand, opretholde helbredelse af alle niveauer af EE og lindre mave brændende.

Vonoprazan er en oral, lille molekyle kaliumion (K+) kompetitiv syreblokker (P-CAB) udviklet af Takeda. Phathom har godkendt den eksklusive udvikling af lægemidlet i USA, Europa og Canada. ret. P-CAB er en ny type lægemiddel, der kan blokere mavesyresekretion. Ifølge rapporter kan vonoprazan stoppe udskillelsen af ​​mavesyre tidligt ved at hæmme bindingen af ​​K+ til H/K-ATPase (protonpumpe) i det sidste trin af mavesyresekretion i maveparietalceller. Fordivonoprazanhar en lang halveringstid og en længere virkningsvarighed, betragtes den som en effektiv langtidsvirkende protonpumpehæmmer (PPI).

Som monoterapi til behandling af gastroøsofageal reflukssygdom (GERD) og i kombination med antibiotika til behandling af Helicobacter pylori (H.pylori) infektioner har vonoprazan vist hurtige, potente og langvarige antisekretoriske virkninger. Tidligere har FDA givet Fast Track Qualification (FTD) til behandling af Helicobacter pylori-infektion med vonoprazan kombineret med amoxicillin og clindamycin, ogvonoprazankombineret med amoxicillin. I september 2021 indsendte Phathom en ny lægemiddelansøgning (NDA) til US FDA for at bruge de to ovennævnte vonoprazan-regimer til behandling af Helicobacter pylori-infektion.

Terrie Curran, præsident og CEO for Phatom, sagde:"Resultaterne af Phatom-EE undersøgelsen er en vigtig milepæl for Phatom og de 20 millioner amerikanske patienter med erosiv esophagitis. Dette resultat styrker yderligere vonoprazan som et GERD-marked i USA og Europa i mere end 30 år. Dette er det første store innovationspotentiale. Resultaterne viser, at i denne undersøgelse er vonoprazan overlegen i forhold til standardbehandling PPI i en bred vifte af klinisk relevante endepunkter, og vigtigst af alt, herunder opretholdelse af erosionsheling inden for 24 ugers behandling hos alle EE-patienter. vonoprazan Det har potentialet til at imødekomme et stort antal udækkede medicinske behov hos mange patienter og har potentialet til at sætte et nyt behandlingsparadigme for EE."

vonoprazans kemiske struktur

PHALCON-EE testen er opdelt i 2 trin. I den første fase, efter op til 8 ugers behandling, sammenlignes virkningerne afvonoprazan20mg og lansoprazol 30mg på EE healing (helingsperiode). I helingsperioden bekræftes patienten fuldstændigt helbredt ved endoskopi efter 2 ugers behandling. Hvis fuldstændig heling ikke opnås, udføres den anden endoskopi efter 8 ugers behandling.