Roche ess biologisk Rituxan tilføjer en ny indikation til behandling af erhvervet trombotisk thrombocytopenisk purpura (aTTP)!

Chugai, et japansk farmaceutisk selskab kontrolleret af Roche, og Zenyaku Kogyo offentliggjorde i fællesskab, at det japanske ministerium for sundhed, arbejdskraft og velfærd (MHLW) har godkendt Rituxan Mab) 100 mg og 500 mg injektioner er en ny indikation til behandling af erhvervet trombotisk thrombocytopenisk purpura (aTTP). Rituxian sælges i fællesskab af to virksomheder i Japan, og begge parter vil fortsat arbejde tæt sammen.

Thrombotisk thrombocytopenisk purpura (TTP) er en alvorlig spredt trombotisk mikroangiopati, med mikrovaskulær sygdom, hæmolytisk anæmi, reduceret forbrug af blodpladeaggregering og organskade forårsaget af mikrotrombose (såsom nyre, centralnervesystem osv.)) Er et træk. Sygdommen er forårsaget af et fald i aktiviteten af ​​en makromolekylær lyase, en depolymeriseret proteinlignende metalloproteinase (ADAMTS 13), der indeholder et type I-blodplade-bindende proteinmotiv, som fremmer blodpladeaggregering. Tidligere var prognosen for TTP dårlig, sygdomsforløbet var kort, og dødeligheden i tilfælde var så høj som 80-90%, når den ikke blev behandlet i tide. Med den kliniske anvendelse af plasmaudveksling er prognosen meget forbedret, og dødeligheden i tilfælde er faldet til 10-20%.

TTP kan opdeles i medfødt TTP (cTTP) forårsaget af ADAMTS 13 gen abnormitet og erhvervet TTP (aTTP) forårsaget af ADAMTS 13 autoantistoffer. I behandlingsretningslinjerne fra Japan og andre lande er Rituxan opført som en af ​​behandlingsmulighederne for patienter, der har mislykket plasmaudveksling (aTTP-førstelinjebehandling) eller patienter, der tilbagefalder tidligt. I Japan påvirker TTP cirka 500 mennesker hvert år, med langt de fleste (95%) rapportering som aTTP.

Rituxan er et terapeutisk monoklonalt antistof, der er målrettet mod CD 20 antigen på overfladen af ​​normale og ondartede B-celler og derefter mobiliserer kroppen 0010010 # 39; s naturlige forsvar for at angribe og dræbe mærket B-celler. For tiden er Rituxan foruden forskellige typer af tumorer også godkendt til behandling af mange typer autoimmune sygdomme, herunder: reumatoid arthritis (RA), granulomatøs polyangiitis (GPA) og mikroskopisk polyvaskulær betændelse (MPA), pemphigus vulgaris (PV) ).

I slutningen af ​​september 2019 blev Rituxan godkendt af US FDA og blev brugt i kombination med glukokortikoid (GCC) til børn 2 år og ældre til behandling af GPA og MPA. Det er værd at nævne, at Rituxan er det første og eneste lægemiddel, der er godkendt af FDA til behandling af GPA og MPA hos pædiatriske patienter 2 år og derover. GPA og MPA er to sjældne og potentielt livstruende vaskulitis, der påvirker små og mellemstore blodkar. Indikationen blev godkendt af FDA's prioriterede gennemgangsproces og markerede også Rituxans første pædiatriske indikation.

GPA og MPA er to anti-neutrofil cytoplasmatisk antistof (ANCA) -associeret vaskulitis (AAV). AAV er en vaskulitis, der hovedsageligt påvirker små blodkar. Generelt påvirker både GPA og MPA de små blodkar i nyrerne, lungerne, bihulerne og forskellige andre organer, men disse sygdomme kan have forskellige effekter på hver patient. Både GPA og MPA betragtes som sjældne sygdomme med en estimeret global forekomst på 23-160 tilfælde pr. Million befolkning. Barndomssammenhæng med GPA og MPA er endnu sjældnere og er forbundet med alvorlige, potentielt livstruende symptomer.