Sanofi Cablivi er godkendt af Canada til behandling af erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP)!

Sanofi meddelte for nylig, at Health Canada har godkendt Nanobody-lægemidlet Cablivi (caplacizumab) gennem en prioriteret gennemgangsproces kombineret med plasmaudveksling og immunsuppressiv behandling for erhvervet trombocytopenisk purpura (aTTP) Behandling af voksne patienter. aTTP er en sjælden blodsygdom, der forårsager trombose i blodkarrene i hele kroppen, hvilket kan forårsage skade på vitale organer og kan føre til dødelige komplikationer. Cablivi er det første lægemiddel godkendt af Canada til specifikt at behandle aTTP.

Cablivi er verdens første godkendte Nanobody stof og det første lægemiddel specifikt til behandling af aTTP. Cablivi kan forhindre dannelsen af mikrothrombi (blodpropper) i kroppen, få patienterne til at komme sig hurtigere, reducere nogle af de komplikationer, der er forbundet med aTTP, og reducere antallet af sygdomstilbør.

Cablivi blev udviklet af den belgiske bioteknologi Ablynx, og Sanofi købte Ablynx for 4,8 milliarder dollar i januar 2018. Cablivi blev godkendt i EU i august 2018 og i USA i februar 2019. I USA og EU har Cablivi fået forældreløse lægemiddelkvalifikationer til behandling af aTTP og har fået hurtig kvalifikation og prioritetsrevision i USA. Cablivi er nu en del af Sanofi 's globale professionelle sygepleje forretningsenhed Sanofi Genzan 's sjældne blodsygdomme franchise.

Dr. Katerina Pavenski, en hæmatolog på Toronto 's St. Michael 's Hospital, sagde: "aTTP er en ødelæggende sygdom, der, hvis de ikke behandles effektivt, kan føre til døden. Selv om de nuværende behandlingsmuligheder har forbedret patientens prognose, komplikationer stadig forekomme Føre til døden. I kliniske undersøgelser, Cablivi kan fremskynde blodplade opsving og sygdomslindring, og har en betydelig indvirkning på sygdomskomplikationer. Denne godkendelse vil give os en vigtig behandlingsmulighed for at hjælpe med at forbedre prognosen for patienter med aTTP. "

aTTP er en livstruende, autoimmun-baseret koagulationsforstyrrelse karakteriseret ved dannelsen af store mængder blodpropper i små blodkar i hele kroppen, hvilket fører til svær trombocytopeni (meget lavt blodpladetal) og mikroangiopati hæmolytisk anæmi (Tab af røde blodlegemer på grund af hæmolytisk ødelæggelse), vævsiskokemi (begrænset blodforsyning til nogle organismer) og omfattende organskader, især hjernen og hjertet. På trods af at patienterne modtager aktuelle standardplejeregimer, herunder en gang daglig plasmaudveksling (PEX) og immunsuppressiv behandling, står de stadig over for højrisiko trombotiske komplikationer, recidiv og død, og aTTP-episoder er stadig forbundet med op til 20 % dødelighedsrelaterede, de fleste dødsfald sker inden for 30 dage efter diagnosen.

Den aktive farmaceutiske ingrediens i Cablivi er caplacizumab, som er en potent og selektiv bivalent anti-hæmofili faktor (vWF) nanokrorum, som kan blokere samspillet mellem ultra store vWF multimer (ULvWF) og blodplader, målretning blodplader Aggregering og efterfølgende dannelse og ophobning af mikropartier har en umiddelbar virkning. Hos aTTP-patienter kan denne lille blodprop forårsage svær trombocytopeni, vævsiskæmi og organdysfunktion. Cablivi umiddelbare virkning (øjeblikkelig virkning), mens demontering den underliggende sygdomsproces, kan beskytte aTTP patienter fra kliniske manifestationer af sygdom.

Godkendelsen af Cablivi er baseret på data fra fase III kliniske studie HERCULES (NCT02553317). Undersøgelsen var en randomiseret, dobbelt-blind, placebo-kontrolleret undersøgelse, og 145 voksne patienter med aTTP blev inkluderet. I undersøgelsen blev patienterne tilfældigt tildelt Cablivi eller placebo, mens de fik standardplejeregimer (plasmaudveksling og immunsuppressiv behandling).

Resultaterne af undersøgelsen viste, at: (1) Med hensyn til det primære endepunkt forkortede Cablivi kombineret med standardsplejeregimer betydeligt tiden for blodpladetalsstandardisering sammenlignet med placebo + standardplejeregimer (p = 0,01); På et bestemt tidspunkt i studieperioden var der 1,55 gange større sandsynlighed for, at Cablivi-behandlingsgruppen opnåede et normalt trombocyttal end placebogruppen. (2) I hele undersøgelsesperioden reducerede Cablivi sammen med standardsplejeregimer signifikant aTTP-relaterede dødsfald, aTTP-tilbagefald eller mindst én større tromboembolisk hændelse med 74 % (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">