Væsentlige fremskridt i ti år med radikal akut behandling: BXCL501 (dexmedetomidin sublingual film) er under gennemgang i USA!

BioXcel Therapeutics (BTI) er en klinisk fase biofarmaceutisk virksomhed med fokus på at bruge nye metoder til kunstig intelligens til at udvikle transformative lægemidler inden for neurovidenskab og immuno-onkologi. For nylig meddelte virksomheden, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har accepteret en ny lægemiddelapplikation (NDA) til BXCL501 (dexmedetomidin sublingual film), der bruges til skizofreni og bipolar lidelse I Akut behandling af type og type II-agitation .

I henhold til" Reception Drug User Fees Act" (PDUFA), måldato for FDA til at træffe en beslutning om NDA er 5. januar 2022. I øjeblikket planlægger FDA ikke at indkalde til et rådgivende udvalgsmøde for at drøfte ansøgningen. Hvis det er godkendt, vil BXCL501 være det første store fremskridt inden for akut behandling af skizofreni og bipolar lidelsesrelateret agitation i det sidste årti.

BXCL501 er et under-research, proprietært, oralt opløst dexmedetomidin (dexmedetomidin) filmpræparat; dexmedetomidin er en selektiv α2a-receptoragonist, klinisk anvendt som et intravenøst ​​præparat til behandling af agitation og opioidabstinenssymptomer. BioXcel mener, at BXCL501 potentielt er målrettet mod en kausal agitationsmekanisme. Anti-agitationseffekter er blevet observeret i flere kliniske studier af forskellige neuropsykiatriske sygdomme, herunder skizofrenirelateret agitation (SERENITY I) og bipolar lidelse relateret agitation (SERENITY II), demensrelateret agitation (TRANQUILITY).

Tidligere har den amerikanske FDA givet BXCL501 en banebrydende lægemiddelbetegnelse (BTD) til akut behandling af demensrelateret agitation og fast track-betegnelse (FTD) til akut behandling af agitation relateret til skizofreni, bipolar lidelse og demens.

BXCL501 handlingsmekanisme

Agitation er et almindeligt og vanskeligt at kontrollere symptom forbundet med en række neuropsykiatriske sygdomme, herunder skizofreni og bipolar lidelse type I og type II. I øjeblikket er agitation stadig en voksende medicinsk byrde. Det anslås, at disse to sygdomme alene har omkring 9 millioner voksne patienter i USA, og mere end 3 millioner mennesker oplever agitation hvert år. I gennemsnit oplever patienter med disse sygdomme mere end et dusin anfald hvert år, hvoraf de fleste har brug for medicin.

Tidlig identifikation og rettidig intervention for at reducere ophidselse er afgørende for at undgå optrapning af symptomer og udseende af aggression. Retningslinjer for bedste praksis fra ekspertkonsensus antyder, at agitation skal kombineres med adfærdsmæssig sedationsteknikker, taleafslapning og medicin, der frivilligt accepteres af patienten uden at blive tvunget, og målet med farmakologi er" sedation men ikke overdreven sedation." En ikke-invasiv behandling, der kan give hurtig og vedvarende lindring af symptomer, kan hjælpe med at undgå dyre og traumatiske tvangsforanstaltninger, såsom fysisk tilbageholdenhed og isolation, hvilket kan føre til hospitalsindlæggelser og længerevarende ophold.

Dexmedetomidin-kemisk struktur (billedkilde: wikidata.org)

BXCL501 NDA understøttes af data fra 2 randomiserede, dobbeltblinde, placebokontrollerede, parallelgruppe fase 3-studier (SERENITY I og SERENITY II). Disse to studier evaluerede separat BXCL501 til akut behandling af skizofreni og bipolar lidelse type I og type II-agitation. I disse to studier blev BXCL501 veltolereret og nåede de primære og sekundære endepunkter ved både 120mcg og 180mcg doser, hvilket indikerer, at det i flere agitationsskalaer sammenlignet med placebo var statistisk signifikant og sammenlignet med baseline-niveauet. Hurtig og varig forbedring.

Vimal Mehta, administrerende direktør for BioXcel, sagde:" Indsendelsen af ​​NDA markerer en vigtig milepæl i vores mål om at tilbyde nye behandlingsmuligheder for millioner af patienter med skizofreni og bipolar lidelse. Vi mener, at hvis BXCL501 godkendes, vil det Det repræsenterer en betydelig forbedring i aggressiv pleje og håndtering af disse patienter og har potentialet til at mindske byrden for læger og relaterede plejere. Mens FDA gennemgår vores NDA, vil vi fortsætte med at implementere vores omfattende forretningsstrategi for at sikre, at vi kan gøre det godt Bring BXCL501 til patienter og sundhedsudbydere i hele USA for at imødekomme vigtige udækkede medicinske behov inden for radikal terapi."