Spanien har med succes udviklet en ny type nanomedicin til behandling af Fabry-sygdom

For nylig har forskere fra Barcelona Institute of Material Science (ICMAB-CSIC) under det spanske øverste forskningsråd (CSIC) med succes udviklet et nyt lægemiddel til behandling af Fabry.

Fabry sygdom er en sjælden sygdom, en arvelig lysosomal opbevaring sygdom forårsaget af mutationer i GLA genkodning α-galactosidase A (α-Gal A). Sygdommen kan forårsage hjerte-kar-og cerebrovaskulære komplikationer og nyresvigt, samt alvorlige smerter episoder. Ifølge statistikker lider 2,6 personer pr. 10.000 mennesker i EU-landene af fabrysygdomme.

Nanomedicinen udviklet af Xixin hedder "nanoGLA". Undersøgelser har vist, at det nye lægemiddel har bedre klinisk effekt end den enzymerstatningsterapi, der i øjeblikket er godkendt til behandling af Fabry-sygdommen. Samtidig har det også fordelene ved lavere omkostninger og forbedring af patienternes livskvalitet.

Lægemidlet er forskningsresultatet af "Smart4Fabry"-projektet, der blev lanceret i 2017 i Europa. Projektets forskning og udvikling blev finansieret med 5,8 millioner euro fra EU's "Horizon 2020"-program. På nuværende tidspunkt er lægemidlet blevet godkendt af Orphan Drug Products Committee (COMP) under Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA).