Andegenerations oral trombopoietinreceptoragonist Doptelet er godkendt af EU!

Det svenske medicinalfirma Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) meddelte for nylig, at Europa-Kommissionen (EF) har godkendt udvidelsen af ​​anvendelsesområdet for Doptelet (avatrombopag) til behandling af primære sygdomme, der er ineffektive over for andre behandlinger (såsom kortikosteroider) , immunglobuliner) Voksne patienter med kronisk immun trombocytopeni (ITP).

Immun trombocytopeni (ITP) er en autoimmun sygdom, der er karakteriseret ved et lavt antal blodplader, hvilket fører til en øget risiko for blå mærker og blødninger. Det anslås, at 100 ud af hver million mennesker har ITP, og når symptomerne vedvarer i mere end 12 måneder, betragtes sygdommen som kronisk. Forekomsten af ​​primær ITP i den voksne befolkning er 3,3 pr. 100.000 mennesker om året. På nuværende tidspunkt er der ingen kur mod ITP. Disse patienter går normalt tilbage efter at have modtaget forskellige behandlinger og har stadig brug for medicin for at reducere risikoen for større klinisk blødning.

Doptelet' s aktive farmaceutiske ingrediens avatrombopag er en anden generations oral thrombopoietinreceptoragonist én gang dagligt (TPO-RA), der kan efterligne virkningen af ​​TPO, som er den vigtigste regulator for normal blodpladeproduktion.

I USA blev Doptelet godkendt af FDA i maj 2018 til behandling af trombocytopeni hos voksne patienter med kronisk leversygdom (CLD), der planlægger at blive opereret. I juni 2019 godkendte FDA udvidelsen af ​​anvendelsesområdet for Doptelet til behandling af trombocytopeni hos voksne patienter med kronisk immun trombocytopeni (ITP), der ikke har reageret på tidligere behandlinger. I Den Europæiske Union blev Doptelet godkendt i juni 2019 til brug hos voksne patienter med CLD, der planlægger at gennemgå invasiv operation for at behandle svær trombocytopeni.

Ravi Rao, SOBIs Chief Medical Officer og chef for R& D, sagde: ”EU's godkendelse af Doptelet til ITP-indikationer er en milepæl for ITP-patienter i hele Europa. Der er betydelige medicinske behov i ITP-patientpopulationen, som ikke er opfyldt. Denne godkendelse er meget vigtig. Det er en fantastisk mulighed for os at give patienterne en ny behandlingsmulighed. Doptelet vil give patienter og medicinske eksperter en ny oral behandlingsplan uden begrænsning af fødevaretyper."