Den amerikanske FDA godkendte Livmarli: det første lægemiddel til behandling af kolestatisk kløe forbundet med Alagille syndrom (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, præsident og administrerende direktør for Mirum, sagde:"I dag er en stor dag for ALGS-samfundet. FDA godkendte en tiltrængt ny behandling for at imødegå en af ​​de mest invaliderende virkninger af sygdommen. Vi er taknemmelige for at fremme dette. Patienter, familiemedlemmer og læger, der deltog i Livmarli kliniske undersøgelse. I dag er også en milepælsdag for Mirum, da vi har taget et skridt i retning af at udvikle potentielt livsændrende lægemidler til sjældne leversygdomme."

Maralixibats mekanisme og kemiske struktur

maralixibat er en ny, minimalt absorberet, oral ileal galdesyretransporter (IBAT) hæmmer, og er ved at blive evalueret for flere sjældne kolestatiske leversygdomme. maralixibat kan hæmme den apikale natriumafhængige galdesyretransporter (ASBT), hvilket fører til mere galdesyreudskillelse i fæces, hvilket resulterer i et fald i systemiske galdesyreniveauer, og derved potentielt reducere galdesyremedieret leverskade og relaterede effekter og komplikationer.

Alagille syndrom (ALGS) er en sjælden genetisk sygdom forårsaget af unormale galdegange (forsnævring, deformitet, fald i antal), hvilket fører til ophobning af galde i leveren, som til sidst udvikler sig til leversygdom. Det anslås, at forekomsten af ​​ALGS er ét tilfælde ud af hver 30.000 mennesker. Hos ALGS-patienter kan flere organsystemer blive påvirket af mutationer, herunder leveren, hjertet, nyrerne og centralnervesystemet.

Ophobningen af ​​galdesyrer hindrer leverens normale arbejde med at fjerne affald fra blodet. Ifølge nylige rapporter modtager 60%-75% af ALGS-patienter levertransplantation, før de bliver voksne. Tegn og symptomer forårsaget af ALGS leverskade kan omfatte gulsot (gulfarvning af huden), xanthoma (som deformerer kolesterolaflejringer under huden) og kløe. Den kløe, som ALGS-patienter oplever, er den mest alvorlige af alle kroniske leversygdomme og forekommer ved 3 års alderen hos de fleste ramte børn.

Ud over ALGS er maralixibat også i et sent stadium af klinisk udvikling til behandling af andre sjældne kolestatiske leversygdomme, herunder progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og biliær atresi. Tidligere tildelte FDA også banebrydende terapibetegnelse (BTD) og orphan drug designation (ODD) til maralixibat til behandling af disse to sygdomme.