Den amerikanske FDA godkender Hetlioz (tasimelteon): det første lægemiddel fra Smith-Maggie syndrom (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals meddelte for nylig, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har godkendt Hetlioz (tasimelteon) kapsler og flydende præparater til henholdsvis voksne og pædiatriske patienter til behandling af Smith-Magenis syndrom (Smith-Magenis syndrom, SMS). ) Relaterede nattesøvnforstyrrelser.

Det er værd at nævne, at Hetlioz er det første lægemiddel, der er godkendt af det amerikanske FDA til behandling af SMS-patienter. SMS er en sjælden neuroudviklingsforstyrrelse. Dets kendetegn er" inversion" af døgnrytmen, hvilket gør det ekstremt vanskeligt for SMS-patienter at falde i søvn om natten. Det anslås, at SMS påvirker ca. 15.000 mennesker i USA.

Hetlioz blev godkendt gennem en prioriteret gennemgangsproces. Blandt dem vil Hetlioz kapsler blive lanceret i USA med det samme, og Hetlioz flydende præparater forventes at blive lanceret i USA i første kvartal af 2021.

Smith-Margilli syndrom (SMS) er en udviklingsforstyrrelse forårsaget af sletning af et lille segment af det menneskelige 17p-kromosom. I mere sjældne tilfælde er SMS forårsaget af en punktmutation i RAI1-genet, som er placeret i den manglende region.

Det anslås, at forekomsten af ​​SMS i nyfødte i USA er 1 / 15.000-25.000. SMS arves normalt ikke, men på grund af de-novo-sletning. Personer med SMS vil have nogle fysiske, psykologiske og adfærdsmæssige problemer. Det mest almindelige symptom på SMS er alvorlig søvnforstyrrelse, og patienternes og deres familiers liv er alvorligt forstyrret.

Tasimelteon molekylær struktur (billedkilde: chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) er en melatoninreceptoragonist. I USA og Den Europæiske Union er Hetlioz blevet godkendt til behandling af ikke-24-timers søvn-vågne lidelser (ikke-24-timers søvn-vågne lidelse," Ikke-24" ;," ikke -24") hos patienter med total blindhed, og lægemidlet er også det første lægemiddel til denne indikation.

Hetlioz' s godkendelse til behandling af natlige søvnforstyrrelser hos SMS-patienter er baseret på et enkelt placebokontrolleret effektstudie for denne sjældne sygdom. Undersøgelsen undersøgte voksne med SMS, der tog Hetlioz kapsler, og børn med SMS, der tog Tetlioz flydende formuleringer. Dataene viser, at sikkerheden ved Hetlioz svarer til den tidligere Hetlioz-undersøgelse for ikke-24, og det er også ens mellem sms-voksne og børn.