Den amerikanske FDA godkender Isturisa (osilodrostat), det første lægemiddel, der direkte opløser overdreven cortisol-sekretion!

US Food and Drug Administration (FDA) godkendte for nylig Isturisa® (osilodrostat, oral tablet) til behandling af voksne patienter med Cushing' s syndrom (CS), specifikt: hypofysekirurgi kan ikke udføres, eller kirurgi er blevet udført. Voksne patienter, der stadig er syge. Cushing' s syndrom (CS) er en sjælden sygdom forårsaget af overdreven cortisolsekretion af binyrerne. Isturisa er det første FDA-godkendte lægemiddel, der direkte løser den overdreven produktion af cortisol ved at blokere 11 β-hydroxylase og forhindre cortisolbiosyntesen.

Isturisa® leverer 1 mg, 5 mg og 10 mg filmovertrukne tabletter. Fordelen ved Isturisa® er, at den kan kontrollere eller normalisere cortisolniveauer hos voksne CS-patienter, og har en håndterbar sikkerhed, hvilket gør dette produkt til en værdifuld behandlingsmulighed for CS-patienter.

Isturisa blev udviklet af Novartis. I juli 2019 solgte virksomheden tre endokrine lægemidler til det italienske farmaceutiske selskab Recordati for 390 millioner dollars: Isturisa, to acromegaly-behandlingsmediciner Signifor (pasireotide diaspartate) og langtidsvirkende medicin Signifor LAR (pasireotide) pamoat).

I Den Europæiske Union blev Isturisa godkendt i januar 2020 til behandling af endogent Cushing-syndrom (CS) hos voksne. Den aktive farmaceutiske ingrediens i Isturisa® er osilodrostat, en cortisolsynteseinhibitor, der virker ved at hæmme 11-ß hydroxylase, der er ansvarlig for det sidste trin i binyre cortisolbiosyntesen. I USA og Den Europæiske Union har Isturisa fået status som lægemiddel til sjældne sygdomme.

osilodrostat kemisk strukturformel (Kilde: medchemexpress.cn)

Data fra hele det kliniske program indikerer, at Isturisa kan normalisere cortisolniveauer hos de fleste patienter og forbedre de forskellige kliniske egenskaber og livskvalitet ved sygdommen og derved give betydelige kliniske fordele i områder, hvor medicinske behov ikke er opfyldt. I LINC-3-undersøgelsen ved slutningen af ​​den 8-ugers tilfældige abstinensperiode (uge 34) var andelen af ​​patienter i Isturisa-gruppen, der forblev inden for det normale interval af kortikosteroider, signifikant højere end i placebogruppen (86. {{4}}% mod 29. 4%). Cortisol-niveaukontrol er det primære mål for CS-patienter. I undersøgelsen var de mest almindelige bivirkninger af Isturisa binyreinsufficiens, hovedpine, opkast, kvalme, træthed og ødemer.

Mary Thanh Hai, MD, fungerende direktør for det andet rum i FDA Center for Drug Evaluation and Research, sagde:" FDA støtter udviklingen af ​​sikre og effektive behandlinger af sjældne sygdomme. Denne nye behandling kan hjælpe patienter med Cushings syndrom, som er en sjælden sygdom, hvor overdreven kortisolproduktion sætter patienter i risiko for andre medicinske problemer. Ved at hjælpe patienter med at opnå normale cortisolniveauer er dette lægemiddel en vigtig behandlingsmulighed for voksne med Cushing' s sygdom."

Symptomer på CS-Cushing-syndrom (Billedkilde: omicsonline.org)

Ifølge Baidu Encyclopedia er Cushing' s syndrom (CS) også kendt som hypercortisolism (hypercortisolism). Tidligere kaldte nogle mennesker det også Cushing' s syndrom. Cortisol) producerer en række kliniske manifestationer, også kendt som endogent Cushing-syndrom. Alderen med høj forekomst er 20 til 40 år gammel, og forholdet mellem mænd og kvinder er ca. 1: 3.

I henhold til dens etiologi kan det opdeles i to typer: ACTH-afhængig og ikke-afhængig. De største manifestationer er ansigt med fuldmåne, blodigt udseende, centripetal fedme, acne, lilla streger, højt blodtryk, sekundær diabetes og osteoporose. Derudover kan langvarig anvendelse af højdosis glukokortikoider eller langvarig alkoholmisbrug også forårsage kliniske manifestationer, der ligner Cushing' s-syndrom, kendt som eksogent, medikament-afledt eller Cushing-lignende syndrom .