Amerikanske FDA tildelt AstraZeneca Lokelma (natrium zirconium cyclosilicate) fast track kvalifikation

AstraZeneca meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har givet en ny oral kaliumsænkende lægemiddel Lokelma (natrium zirconium cyclosilicate) fast track betegnelse (FTD): for tilbagevendende hyperkalæmi under kronisk dialyse (HK) patienter, reducere hjerte-kar-resultater relateret til arytmi.

Hyperkaæmi (HK) er en almindelig sygdom hos patienter med kronisk nyresygdom (CKD) og hjertesvigt (HF), der påvirker 24% til 48% af patienter med fremskreden (3-4) CKD og / eller HF. Efter patienter gennemgår kronisk hæmodialyse, HK er stadig en byrde. Blandt nyresygdom (ESRD) (end-stage nyresygdom), der gennemgår kronisk hæmodialyse, er HK forbundet med all-cause og CV-dødelighed og en øget risiko for indlæggelse.

Fast Track Qualification (FTD) har til formål at fremskynde udviklingen af lægemidler og hurtig gennemgang af alvorlige sygdomme for at imødekomme alvorlige uopfyldte medicinske behov på nøgleområder. Opnåelse af fast-track kvalifikationer for lægemidler under udvikling betyder, at farmaceutiske virksomheder kan interagere med FDA oftere i forsknings-og udviklingsfasen. Efter indsendelse af en markedsføringsansøgning er de berettiget til fremskyndet godkendelse og prioriteret gennemgang, hvis de opfylder relevante standarder. Derudover er de også berettiget til rullende gennemgang.

Denne FTD er baseret på Lokelmas potentiale til at reducere alvorlige negative hjerte-kar-resultater i denne patientpopulation for at imødekomme de alvorlige uopfyldte medicinske behov. I øjeblikket er AstraZeneca undersøger Lokelma i fase 3 DIALIZE-Outcomes forsøg. DIALIZE-Outcomes-forsøget er en del af CRYSTALIZE Evidence Project, som består af mere end 50 kliniske og virkelige evidensstudier for at studere de potentielle fordele ved Lokelma i forvaltningen af tilbagevendende hyperkaæmi (HK) på tværs af kardiorenal afstamning. I øjeblikket er DIALIZE-Outcomes-forsøget i gang, og resultaterne forventes i 2024.

Mene Pangalos, Executive Vice President for Forskning og Udvikling af AstraZeneca Biopharmaceuticals, sagde: "DIALIZE-Outcomes-forsøget er det første hjerte-kar-resultatforsøg nogensinde, der bruger kaliumbindere i hæmodialyse og har potentiale til at ændre standarden for pleje af disse patienter. The FDA. Beslutningen viste vigtigheden af dette forsøg, som vil give vigtige oplysninger om Lokelmas evne til at reducere hjerte-kar-komplikationer relateret til hyperkalæmi hos kroniske hæmodialysepatienter."

Hyperkalæmi (normalt klassificeret som serum kalium niveau > 5,0 mmol / L) er en alvorlig sygdom karakteriseret ved øget kaliumindhold i blodet, som forekommer hyppigt hos patienter med kronisk nyresygdom (CKD) og / eller hjertesvigt (HF) Blandt dem, hæmodialyse patienter eller patienter, der bruger konventionelle hjertemedicin (såsom renin-angiotensin-aldosterone systemhæmmere) har højere risiko for hyperkalæmi. Globalt er der 700 millioner CKD-patienter og 64 millioner HF-patienter. HK påvirker 24% til 48% af patienter med fremskreden (fase 3-4) CKD og / eller HF.

Den aktive farmaceutiske ingrediens i Lokelma er natrium zirconium cyclosilicat, som er en vand-uopløselig og ikke-absorberende kalium ionbinder, egnet til behandling af voksen hyperkaæmi. Den innovative ion capture teknologi vedtaget af natrium zirconium cyclosilicate har høj selektivitet til kaliumioner, og derfor har en hurtigere debut tid og bedre tolerance. Uanset den potentielle årsag til hyperkaæmi, og uanset alder, køn, race, comorbiditet, eller kombineret brug af RAASi, natrium zirconium cyclosilicat kan reducere patientens blod kalium niveau og vedligeholde det på et normalt niveau.

Indtil nu er Lokelma blevet godkendt til behandling af patienter med hyperkaæmi (HK) i USA, EU, Canada, Kina (herunder fastland Kina og Hong Kong), Rusland og Japan. I 2020 blev Lokelmas etiketopdatering i USA og EU: Medtag et doseringsregime specifikt til behandling af hyperkaæmi hos patienter med nyresygdom i slutstadiet (ESRD), der gennemgår kronisk dialyse.

I Kina blev Lokelma (natrium zirconium cyclosilicate) godkendt i januar 2020 til behandling af voksen hyperkaæmi. Området for hyperkaæmi lægemiddelbehandling har oplevet en tom periode på næsten 60 år. Som det første innovative lægemiddel, der markedsføres i Kina, markerer godkendelsen af Lokelma (Libezol, natrium zirconium cyclosilicatepulver) begyndelsen på behandlingen af hyperkaæmi. Kina indvarslede en ny æra.