AMERIKANSKE FDA godkendt Alkindi Sprinkle til behandling af pædiatriske patienter med binyre insufficiens!

Eton Pharmaceuticals er en professionel farmaceutisk virksomhed dedikeret til udvikling og kommercialisering af innovative behandlinger for sjældne pædiatriske sygdomme. For nylig meddelte selskabet, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkendt Alkindi Sprinkle (hydrocortison) oral granulat som en alternativ behandling til behandling af adrenocortical insufficiens (AI) børn under 17 år.

Alkindi Sprinkle er en øjeblikkelig frigivelse oral hydrocortison granulat formulering med en holdbarhed på 3 år ved stuetemperatur og kræver ikke køling. Lægemidlet forventes at være tilgængeligt i fjerde kvartal af 2020.

Det er værd at nævne, at Alkindi Sprinkle er den første og eneste hydrocortison granulat godkendt af FDA til behandling af børn med AI.

Godkendelsen af Alkindi Sprinkle orale granulat understøttes af 6 kliniske undersøgelser, herunder den første og eneste interventionelle fase III-undersøgelse, der evaluerer oral hydrocortison til behandling af AI hos børn under 8 år.

Før Alkindi Sprinkle blev godkendt, oral hydrocortison, en tablet formulering på kun 5 mg og højere, blev godkendt af FDA. Mange pædiatriske patienter kræver lave doser og fleksibilitet for præcis titrering. Derfor skal plejere skære eller opdele højkvalitets hydrocortisontabletter for at opnå den lave dosis, der kræves af små børn, hvilket kan føre til unøjagtige doser.

Alkindi Sprinkle er fremstillet ved hjælp af kommercielt bevist teknologi og har 4 styrker: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, som vil gøre det muligt klinikere til at udføre individualiseret administration i henhold til behovene hos hver patient, i henhold til dosering og administration instruktioner.

Sean Brynjelsen, administrerende direktør for Eton Pharmaceuticals, sagde: "FDA's godkendelse af Alkindi Sprinkle er et gennembrud for børn med binyreinsufficiens og pårørende. Vi er meget glade for at give en FDA-godkendt produkt, der kan give pædiatriske patienter Lav-dosis og dosering behandling af hydrocortison. Vi ser frem til at levere dette produkt til patienter i de kommende måneder."

Binyre insufficiens (AI) hos børn er en sjælden sygdom karakteriseret ved den manglende evne til at syntetisere og frigive hydrocortison (kortisol), og nogle gange endda aldosteron. Dette kan føre til overdreven mandlige hormoner (unormal kvindelig seksuel udvikling, tidlig pubertet, vækst opsigelse, og korte statur). Den mest almindelige form for AI hos børn er medfødt binyrehyperplasi (CAH), som er forårsaget af genetiske defekter. Patienter med primær eller central (anden og tredje klasse) AI har utilstrækkeligt kortisolniveau. Reduktionen af kortisol i kroppen kan føre til fatale konsekvenser, såsom binyrekrise. For at overleve, AI patienter skal suppleres med kortisol dagligt. Eton anslår, at pædiatrisk AI påvirker 5.000-11.000 børn i USA.