Alnylam og PeptiDream har nået et strategisk samarbejde: Udvikl peptid-siRNA-konjugater for at levere SiRNA-terapi til ekstrahepatiske væv!

Industrieledende RNAi-terapivirksomhed Alnylam og brancheførende peptidbaseret lægemiddelfundingsselskab PeptiDream annoncerede for nylig en licens- og samarbejdsaftale om at opdage og udvikle peptid-siRNA-konjugerede lægemidler, hvilket skaber flere muligheder for at levere RNAi-terapi til ekstrahepatiske væv. Gennem dette samarbejde vil de to virksomheder samarbejde om at udvælge og optimere peptider for at levere små interfererende RNA (siRNA) molekyler til flere typer celler og væv gennem specifikke interaktioner med receptorer udtrykt på målceller.

De to parter oplyste ikke den nøjagtige sygdom, der skulle undersøges, og formålet er at levere RNAi -behandling til andre væv end leveren. Alnylam har 4 strategiske terapeutiske områder: genetisk medicin, kardiometaboliske sygdomme, infektionssygdomme og centralnervesystem/øjensygdomme.

Ifølge alliancens vilkår vil Alnylam vælge et sæt receptorer til PeptiDream' s peptidopdagelsesplatform. PeptiDream vælger, optimerer og syntetiserer peptider for hver receptor. Alnylam vil derefter generere peptid-siRNA-konjugater og udføre in vitro og in vivo undersøgelser for at understøtte det endelige peptidvalg. Dette samarbejde har potentiale til at generere flere terapeutiske muligheder ved at målrette sygdomsfremkaldende mRNA-transkripter i flere vævstyper.

I henhold til aftalens betingelser vil PeptiDream modtage en ikke oplyst forskudsbetaling fra Alnylam og forsknings- og udviklingsmidler i perioden med forskningssamarbejde. PeptiDream er også berettiget til at modtage milepælsbetalinger baseret på opnåelsen af ​​specifikke udviklings-, lovgivningsmæssige og kommercielle milepæle med et samlet potentiale på op til $ 2,2 mia. Derudover er PeptiDream også berettiget til at modtage en lav til mid-encifret royalties for ethvert salg af eventuelle Alnylam-produkter som følge af ethvert samarbejde.

Kevin Fitzgerald, videnskabelig chef for Alnylam, sagde:" Vi har løst problemet med målrettet levering af RNAi -terapi til leveren og har gjort betydelige prækliniske fremskridt i leveringen til centralnervesystemet, øjne og lunger. Nu øger vi vores leveringsteknologipakke. Disse teknologier har potentiale til effektivt at levere siRNA til en bredere vifte af vævstyper i hele menneskekroppen. Vi er meget glade for at nå denne samarbejdsforskningsaftale med PeptiDream, som er opdagelsen og optimeringen af ​​peptider målrettet mod flere receptorer. En brancheleder i kroppen. Gennem dette samarbejde håber vi at identificere kraftfulde ligand-receptorpar leveret af ekstrahepatiske væv, svarende til det GalNAc-ASGPR-par, vi var banebrydende for effektiv leverlevering."

Dr. Patrick C. Reid, præsident og repræsentantdirektør for PeptiDream, sagde: ”Denne aftale udvider vores strategi om at bruge peptider til at levere forskellige terapeutiske nyttelaster til syge celler/væv målrettet (som peptid-lægemiddelkonjugater) yderligere. Vi håber, at dette partnerskab vil hjælpe med at skabe innovative peptid-siRNA-konjugater i en række forskellige sygdomme og åbne op for mange nye terapeutiske muligheder."

PeptiDream er en biofarmaceutisk virksomhed beliggende i Japan, grundlagt i 2006, har et proprietært Peptide Discovery Platform System (PDPS), som er en banebrydende stærkt diversificeret opdagelsesplatform, der effektivt kan producere stærkt diversificeret (billioner) Det ikke-standardiserede peptidbibliotek er bruges til at identificere højstyrke og selektive hitpeptider, og derefter kan disse hitpeptider udvikles baseret på peptider, små molekyler eller peptid-lægemiddelkonjugat (PDC) terapier.

Med sin proprietære PDPS -platform har PeptiDream nået strategisk samarbejde og licensaftaler med mange farmaceutiske virksomheder. Den 27. juli i år annoncerede Takeda Pharmaceuticals udvidelsen af ​​forskningssamarbejde og eksklusiv licensaftale med PeptiDream for at skabe peptid-lægemiddelkonjugater (PDC) til flere mål i centralnervesystemet (CNS). Disse mål er i kroniske nerver. Spil en vigtig rolle i degenerative sygdomme. PeptiDream er berettiget til cirka 3,5 milliarder dollars i betalinger, inklusive forskudsbetalinger og potentielle prækliniske, kliniske, marketing- og salgsbaserede milepælsbetalinger samt royalties. Takeda og PeptiDream indledte i første omgang en kooperativ forskning og eksklusiv licensaftale i december 2020 for at oprette PDC for neuromuskulære sygdomme.

I november 2017 underskrev PeptiDream og Bayer en milepælsaftale på 1,1 milliarder dollar for at udvikle peptidbaserede terapier til flere sygdomme. I april 2017, PeptiDream og Johnson& Johnsons Janssen Pharmaceuticals indgik en samarbejdsaftale på 1,15 milliarder dollars for at bruge PDPS -platformteknologi til at identificere makrocykliske peptider/begrænsede peptider mod flere metaboliske sygdomme og hjerte -kar -sygdomsmål, der blev udvalgt af Janssen. Hitpeptider er optimeret som terapeutiske peptider eller små molekylprodukter.