AstraZeneca Farxiga har opnået den amerikanske FDA Fast Track-kvalifikation til behandling af hjertesvigt efter akut hjerteinfarkt!

AstraZeneca annoncerede for nylig, at den amerikanske fødevare- og narkotikadministration (FDA) har givet Farxiga (generisk navn: dapagliflozin) fast track-kvalifikation (FTD) for at reducere voksne patients risiko for akut hjerteinfarkt (MI) eller hjerteanfald. Risiko for indlæggelse af hjertesvigt (hHF) eller hjerte-kar-død (CV).

Farxiga er en selektiv natriumglucose-cotransporter 2 (SGLT2) -hæmmer, der er en gang dagligt. FTD er baseret på fase III DAPA-MI forsøg, som vil undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Farxiga i denne patientpopulation. Akut hjerteinfarkt (MI) er en alvorlig sygdom og en kendt årsag til hjertesvigt (HF). Globalt forekommer cirka 7 millioner hjerteanfald hvert år.

Tidligere tildelte FDA også Farxiga to andre FTD'er: (1) Brugt til at forsinke forværringen af ​​nyresvigt hos patienter med kronisk nyresygdom (CKD) og forhindre CV og nyredød, inklusive dem med eller uden type 2 diabetes (T2D) CKD patienter. (2) Det bruges til voksne patienter med hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion (HFrEF) eller hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion (HFpEF) for at reducere risikoen for død på grund af CV eller forværring af HF.

Fast Track Qualification (FTD) sigter mod at fremskynde udviklingen og hurtig gennemgang af nye lægemidler mod alvorlige sygdomme for at imødekomme alvorlige, ikke-opfyldte medicinske behov på centrale områder. Opnåelse af FTD-certificering for lægemidler under udvikling betyder, at farmaceutiske virksomheder kan have hyppigere møder med FDA i forsknings- og udviklingsstadiet, og hvis de opfylder de relevante standarder efter indsendelse af en markedsføringsansøgning, er de berettigede til hurtig godkendelse og prioriteret gennemgang, som samt rullende muligheder for gennemgang.

Foruden FTD tildelte FDA for nylig en særlig protokolvurderingsaftale (SPA) -aftale til DAPA-MI-forsøget. SPA er en erklæring på højt niveau, som FDA sjældent har tildelt, at designet af en fase III-prøve kan bruges til fremtidige markedsføringsapplikationer. Når et farmaceutisk firma udfører klinisk forskning i overensstemmelse med den FDA-godkendte SPA-protokol, vil sandsynligheden for dens nye ansøgning om lægemiddelmarkedsføring øges markant.

DAPA-MI-forsøget blev udført i samarbejde med Uppsala Clinical Research Center (UCR) og Minap i Storbritannien. Det vil undersøge de terapeutiske fordele ved Farxiga efter akut myokardieinfarkt (MI) hos patienter med ikke-type 2-diabetes. Forsøget forventes at begynde at rekruttere patienter i fjerde kvartal i 2020.

DAPA-MI-forsøget integrerer rutinemæssig pleje med strenge registreringskrav til placebokontrollerede, randomiserede kliniske forsøg for at opnå godkendte mærkningsindikationer. Læger bruger normalt registreringsdatabasen til at gemme patientsundhedsdata indsamlet over tid under regelmæssige opfølgningsbesøg. I DAPA-MI-forsøget deltager registrerede patienter og deres behandlende læger i forsøget og integrerer forsøgsprocessen i deres rutinemæssige kliniske praksis. I modsætning til traditionel forskning, hvor patienter normalt har brug for at gå til et testcenter langt væk fra hjemmet, giver denne pragmatiske og innovative metode strenge sikkerheds- og effektivitetsdata, samtidig med at patienternes byrde reduceres og testprocessen forenkles.

Mene Pangalos, koncerndirektør for AstraZeneca Biofarmaceutisk forskning og udvikling, sagde: ”Fase III DAPA-MI-forsøget er det første randomiserede kontrollerede forsøg baseret på registrering af indikationer. Det vil give hurtigere datatilgang, reducere rekrutteringstid og -omkostninger og vil byrden for patienter og forskere minimeres. FDA' s beslutning om at tildele FTD viser, at agenturet anerkender vigtigheden af ​​dette forsøg, som vil give Farxiga' s terapeutiske potentiale hos patienter, der har haft et hjerteanfald og vil fortsætte med at udvikle hjertesvigt, og give værdifuld indsigt i, hvordan man forbedrer design af kliniske forsøg i fremtiden."

Den aktive farmaceutiske ingrediens i Farxiga er dapagliflozin, som er en første, én gang dagligt, selektiv natriumglucose-cotransporter (SGLT2) -inhibitor, der fungerer uafhængigt af insulin og selektivt hæmmer SGLT2 i nyrerne. Det kan hjælpe patienter med at udskille overskydende glukose fra urinen. Ud over at sænke blodsukkeret har lægemidlet også de ekstra fordele ved vægttab og sænker blodtrykket.

Farxiga er godkendt til flere indikationer med forskelle i forskellige lande: (1) Som monoterapi og som del af en kombinationsterapi bruges det hos voksne med type 2-diabetes til at forbedre blodsukkerkontrollen. (2) For patienter med type 2-diabetes, hjerte-kar-sygdom (CV) eller flere CV-risikofaktorer for at reducere risikoen for indlæggelse af hjertesvigt (HF). (3) Det bruges til voksne patienter med hjertesvigt (HFrEF) med reduceret ejektionsfraktion (med eller uden diabetes type 2) for at reducere risikoen for CV-død og HF-hospitalisering. (4) Som en oral adjuvansbehandling af insulin bruges det til behandling af voksne patienter med type 1-diabetes (T1D).

I øjeblikket evaluerer Farxiga også behandlingen af ​​patienter med kronisk nyresygdom (CKD) i fase III DAPA-CKD forsøget. I slutningen af ​​marts i år blev undersøgelsen afsluttet tidligt på grund af overvældende effektivitetsdata.

I Kina blev dapagliflozin godkendt i marts 2017 som en monoterapi for voksne med type 2-diabetes for at forbedre deres blodsukkerkontrol. Denne godkendelse gør dapagliflozin til den første SGLT2-hæmmer, der er godkendt på det kinesiske marked. Medicinen er en oral tablet, der hver indeholder 5 mg eller 10 mg dapagliflozin, den anbefalede startdosis er 5 mg hver gang, taget en gang dagligt om morgenen.

Vedrørende Special Protocol Assessment (SPA): SPA er en procedure, der er specielt etableret af US FDA for på forhånd at diskutere og bestemme den kliniske forskningsprotokol for lægemidler, der undersøges. Normalt udføres denne procedure af FDA' s undersøgelsesafdeling og lægemiddeludviklingsenhed for at nå til enighed om planudformningen af ​​kliniske forsøg med lægemidler, screening af tilmeldte patienter, evaluering af primære og sekundære endepunkter og det overordnede plan for statistisk analyse af kliniske data. Seksuel aftale. Derfor, efter at SPA er godkendt, udfører den nye lægemiddelforsknings- og udviklingsenhed forskning i overensstemmelse med det FDA-godkendte kliniske program, vil succesraten for dets nye lægemiddelmarkedsføringssøgning blive forbedret markant.