Bylvay (odevixibat) er ved at blive godkendt i USA og EU!

Albireo Pharma er en sjælden leversygdom selskab, der udvikler nye galdesyre regulatorer. For nylig meddelte virksomheden, at Det Europæiske Lægemiddelagenturs (EMA) Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har afgivet en positiv udtalelse om godkendelse af Bylvay (odevixibat) til behandling af progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC). ). Bylvay er en potent, en gang om dagen, ikke-systemisk ileal galdesyre transport hæmmer (IBATi), som har potentiale til at blive den første ikke-kirurgiske behandling for denne sjældne sygdom og vil ændre PFIC type 1, 2 og 3. Behandlingsmodellen for børn.

Nu vil CHMP's udtalelser blive forelagt Europa-Kommissionen (EF) til gennemgang, som normalt vil træffe en godkendelsesbeslutning inden for de næste 2 måneder. I USA gennemgår Bylvay en prioriteret gennemgang af FDA, og måldatoen for Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) er 20. juli 2021. I EU er Bylvay den eneste IBATi, som EMA har tildelt til fremskyndet evaluering. Tidligere gav EMA også Bylvay betegnelsen for sjældne lægemidler og den prioriterede lægemiddelbetegnelse (PRIME) til behandling af PFIC. Ud over PFIC har Bylvay også fået betegnelse for sjældne lægemidler til behandling af Alagille syndrom, galde atresi og primær cholangitis.

PFIC er en sjælden, ødelæggende og ødelæggende sygdom, der rammer små børn og kan føre til progressiv, livstruende leversygdom. I mange tilfælde kan PFIC forårsage levercirrhose og leversvigt i de første 10 år af livet. Den mest fremtrædende og besværlige vedvarende manifestation af PFIC er intens kløe, hvilket ofte fører til et alvorligt fald i livskvaliteten. I øjeblikket er der ingen medicin til behandling af PFIC, og den eneste mulighed for mange patienter er levertransplantation eller anden invasiv kirurgi. Den nuværende standardbehandling af levertransplantation står over for reelle udfordringer, herunder livslang immunosuppression og udfordringen med at finde organer til små børn.

I USA og EU har Bylvay potentialet til at blive det første lægemiddel, der modtager myndighedsgodkendelse til behandling af PFIC. I USA, efter at Bylvay er godkendt, vil Albireo være berettiget til en sjælden pædiatrisk sygdomsprioritetsvurderingskupon (PRV), og Bylvay vil blive markedsført i anden halvdel af 2021. I øjeblikket er fase 3 BOLD-studiet af Bylvay til behandling af galde atresi og det globale fase 3 ASSERT-forsøg til behandling af Alagille syndrom i gang.

Den kemiske struktur afodevixibat(billedkilde: medkoo.com)

Bylvays aktive farmaceutiske ingrediens er odevixibat, som er en banebrydende, potent og selektiv, ikke-systemisk, ileal galdesyretransportør (IBAT) hæmmer, med minimal systemisk eksponering og handler lokalt i tarmen. I øjeblikket er stoffet ved at blive udviklet til behandling af sjældne koleatiske leversygdomme hos børn, herunder PFIC, galde atresi, Alagille syndrom osv.; PFIC er blandt dem den første målangivelse.

Ron Cooper, president og CEO for Albireo, sagde: "Dagens CHMP's positive udtalelse om Bylvay bringer os et skridt tættere på målet om at lancere den første ikke-kirurgiske behandling i historien. Denne behandling kan reducere PFIC's indvirkning på familier og børn. læs. Ved at lancere Bylvay håber vi at give børn kortvarig lindring af symptomer som kløe og langsigtet forbedring af vigtige parametre som vækst."

CHMP's positive gennemgang af Bylvay er baseret på data fra 2 kliniske undersøgelser (PEDFIC 1, PEDFIC 2), som er det største globale fase 3 kliniske forsøg for PFIC nogensinde er udført.

PEDFIC-1 er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret fase 3-undersøgelse, og resultaterne opfylder det primære slutpunkt i usa's og EU's lovgivningsmæssige krav: Sammenlignet med placebo forbedrede Bylvay signifikant hudens kløe (p=0,004) og reducerede galdesyrereaktionen betydeligt (SBA, p=0,003), veltolereret og meget lav forekomst af diarré/hyppige afføringer (9,5 % i behandlingsgruppen og 5,0 % i placebogruppen).

PEDFIC-2 er en langsigtet, åben fase 3 udvidelsesundersøgelse. Dataene bekræfter Bylvays stærke effekt, der viser, at hos patienter, der blev behandlet i op til 48 uger, reduceres SBA kontinuerligt og vedvarende, kløevurderingen forbedres, lever og vækst De funktionelle indikatorer er opmuntrende.

I disse to undersøgelser var Bylvay veltolereret, og diarré / hyppige afføring var de mest almindelige behandlingsrelaterede gastrointestinale bivirkninger. Der opstod ingen alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger.

Samlet set bekræftede disse undersøgelser Bylvays potentiale som den første PFIC-behandling. PFIC er en ødelæggende sygdom og behandles i øjeblikket med kirurgi, herunder levertransplantation. Bylvay er et sikkert og effektivt behandlingsstof med potentiale til at bringe reelle ændringer til PFIC-patienter og deres familier. Efter at have opnået myndighedsgodkendelse planlægger Albireo at bringe Bylvay på markedet i anden halvdel af 2021.