C3 Targeting Inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) vil ansøge om notering i 2022!

Apellis Pharma er førende inden for udvikling af C3-målrettede terapier, dedikeret til udviklingen af ​​banebrydende og klassens bedste terapier gennem banebrydende målrettede C3-metoder til behandling af en bred vifte af lægemidler drevet af ukontrolleret eller overaktivering af komplementet kaskadesygdomme, herunder dem inden for hæmatologi, oftalmologi og nefrologi.

For nylig meddelte selskabet, at det har modtaget formel skriftlig feedback fra US Food and Drug Administration (FDA), hvilket yderligere styrker indsendelsen af ​​intravitreal injektion af pegcetacoplan til behandling af aldersrelateret makuladegeneration (AMD) og sekundær geografisk atrofi (GA). ) Plan for ny lægemiddelansøgning (NDA). NDA vil blive understøttet af effekt- og sikkerhedsdata fra fase 3 DERBY- og OAKS-studiet og fase 2 FILLY-studiet.

I skriftlig feedback udtalte FDA, at hvis kliniske forsøg er tilstrækkelige og velkontrollerede, vil agenturet ikke skelne mellem forskellige faser af forsøget, og alle tre undersøgelser ser ud til at være tilstrækkelige og velkontrollerede. Baseret på denne feedback forventes Apellis stadig at indsende NDA i første halvdel af 2022 og mener, at der ikke kræves yderligere forskning for at indsende NDA.

Apellis Chief Medical Officer Federico Grossi, MD, sagde:"Vi er meget glade for, at FDA's feedback er i overensstemmelse med vores plan. Vi planlægger at indsende en pegcetacoplan NDA baseret på data fra mere end 1.500 patienter i 3 randomiserede, velkontrollerede undersøgelser. GA. Det er en ødelæggende sygdom, der forårsager blindhed. Vi ser frem til at arbejde tæt sammen med FDA for at bringe den første behandling til GA-patientpopulationen."

Strukturelle egenskaber og mekanisme af pegcetacoplan

GA er en avanceret type aldersrelateret makuladegeneration (AMD), og AMD er den førende årsag til blindhed. GA sygdom påvirker den centrale del af nethinden, macula, som er ansvarlig for det centrale syn. Overaktivering af komplement fører til irreversibel patologisk vækst i GA, og C3 er det eneste mål for præcis kontrol af overaktivering af komplement. GA er progressiv og irreversibel, hvilket fører til central synsskade og permanent synstab. Ifølge offentliggjort forskning er der mere end 5 millioner GA-patienter på verdensplan og omkring 1 million i USA. I øjeblikket er der ingen godkendt behandling for GA.

Pegcetacoplan er en målrettet C3-hæmmer designet til at regulere den overdrevne aktivering af komplementkaskaden. Komplementkaskaden er en del af det menneskelige immunsystem, og dets overdrevne aktivering er årsagen til forekomsten og udviklingen af ​​mange alvorlige sygdomme. Pegcetacoplan er et syntetisk cyklisk peptid, der binder til en polyethylenglycolpolymer og binder specifikt til C3 og C3b. I øjeblikket udvikles pegcetacoplan til at behandle en række sygdomme, herunder: geografisk atrofi (GA), paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) og C3 glomerulopati. I USA har FDA givet pegcetacoplan fast track-kvalifikation til behandling af PNH og GA.

I maj 2021 blev Empaveli (pegcetacoplan) godkendt af US FDA til behandling af voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH). Empaveli blev godkendt gennem prioritetsgennemgangsprocessen, som har potentialet til at forbedre PNH-plejestandarder og omdefinere PNH-behandling.

Det er værd at nævne, at Empaveli er den første og eneste C3 målrettede behandling, der har modtaget myndighedsgodkendelse. Dette lægemiddel er velegnet til: (1) PNH voksne patienter, som ikke tidligere har modtaget behandling; (2) Tidligere modtaget C5-hæmmere Voksne patienter med PNH af Soliris (eculizumab) og Ultomiris (ravulizumab).

I det seneste årti eller deromkring var den eneste mulighed for behandling af PNH C5-hæmmere, men mange patienter oplever stadig vedvarende hypohæmoglobinose, som ofte fører til invaliderende træthed og hyppige blodtransfusioner. I kliniske forsøg kan Empaveli give omfattende kontrol med PNH, hvilket forbedrer PNH-patienters liv ved at øge hæmoglobinniveauet og reducere behovet for blodtransfusioner.