Inhibitor Duvroq (daprodustat): Signifikant effekt og høj sikkerhed!--2/2

daprodustat er den første orale HIF-PH-hæmmer, der har vist klar effekt sammenlignet med ESA hos ITT-populationen (herunder ikke-dialysepatienter og dialysepatienter) og ikke øgede den kardiovaskulære risiko i MACE-analysen.

Dr. Hal Barron, Chief Scientific Officer og formand for forskning og udvikling af GSK, sagde: "Over 700 millioner mennesker verden over lider af kronisk nyresygdom, og omkring en syvendedel af dem har anæmi. Baseret på den videnskabelige forskning af Nobelpristagere, tror vi på ASCEND. Projektdata viser, at daprodustat har potentiale til at ændre behandlingsmønstret for disse patienter."

Ud over ASCEND-D- og ASCEND-ND-undersøgelserne omfatter projektet også en eventdialyseundersøgelse (ASCEND-ID), en livskvalitetsmålingsundersøgelse (ASCEND-NHQ) og et tre ugentligt doseringsregimestudie (ASCEND) til patienter, der lige er begyndt dialyse. - TD). Hver undersøgelse af projektet har nået sit eget primære eller fælles primære endepunkt, hvilket indikerer, at daprodustatbehandling kan opretholde Hb-niveauet af højrisikodialysepatienter (ASCEND-ID-undersøgelse) og kan forbedre hæmoglobinniveauet (Hb) niveau og levetiden for ikke-dialysepatienter Kvalitet (ASCEND-NHQ-undersøgelse), kan der leveres nyt doseringsregime (ASCEND-TD-undersøgelse).

Gennem hele ASCEND-projektet tolereres daprodustat godt hos ikke-dialyse- og dialysepatienter. Forekomsten af bivirkninger i behandlingsperioden (TEAE) var den samme mellem behandlingsgrupperne. Gennem hele ASCEND-programmet omfattede de mest almindelige bivirkninger hos patienter, der blev behandlet med daprodustat, forhøjet blodtryk, diarré, dialysehytsion, perifer ødem og urinvejsinfektioner.

daprodustat kemisk struktur

Anæmi er almindelig hos patienter med kronisk nyresygdom (CKD), fordi nyrerne hos sådanne patienter ikke længere producerer tilstrækkelige mængder erythropoietin, et hormon involveret i at fremme produktionen af røde blodlegemer. daprodustat er en oral hypoxi-induktbar faktor prolyl hydroxylase hæmmer (HIF-PHI), hæmme ilt-sensing prolyl hydroxylase (PH) kan stabilisere hypoxi indukible faktor (HIF), fører til erythropoietin og transskription af andre gener, der er involveret i produktionen af røde blodlegemer og jern metabolisme svarer til de fysiologiske virkninger, der opstår i den menneskelige krop i store højder.

HIF-PHI er en ny klasse af lægemidler, der kan udløse kroppens tilpasning til hypoxi og stimulere knoglemarven til at producere flere røde blodlegemer, hvilket gavner patienter med nyreanæmi.

Duvroq blev godkendt i Japan i juni 2020 og er velegnet til behandling af nyreanæmi forårsaget af CKD hos voksne patienter. Dette er verdens første myndighedsgodkendelse af Duvroq, og stoffet er endnu ikke blevet godkendt i andre dele af verden. I november 2018 underskrev Concord Kirin og GSK en strategisk samarbejdsaftale om kommercialisering for Duvroq på det japanske marked. Ifølge aftalens bestemmelser er Concord Kylin efter at have opnået myndighedsgodkendelse eneansvarlig for Duvroqs distribution på det japanske marked.

Duvroq kan reducere nyreanæmi og gavne patienter ved at stimulere knoglemarven til at producere flere røde blodlegemer. Lægemidlet kan give en bekvem oral behandlingsplan, der kan undgå administration udfordringer og kølebehov af injektion-type erythropoietin stimulerende / rekombinant human erythropoietin (rhEPO). Derudover kan Duvroq bruges til dialyse- og ikke-dialysepatienter, hvilket vil give en mere bekvem behandlingsmulighed til behandling af nyreanæmi.