CStone Pharmaceuticals ESMO annoncerer Ivosidenib AML Kina-undersøgelsesdata, IDH1-mutanttumorer indleder nye terapier

Akut myeloid leukæmi (AML) er den mest almindelige type voksen leukæmi og er kendt som"mareridt" af midaldrende og ældre mennesker. I USA er der omkring 20.000 nye tilfælde hvert år, og den femårige overlevelsesrate for patienter er 29%.

Akut myeloid leukæmi (AML) er den mest almindelige type voksen leukæmi og er kendt som"mareridt" af midaldrende og ældre mennesker. I USA er der omkring 20.000 nye tilfælde hvert år, og den femårige overlevelsesrate for patienter er 29%. I Kina, med befolkningens aldring, stiger forekomsten af ​​sygdommen i Kina også år for år. Omkring 6-10 % af AML-patienter med nye tilfælde bærer hvert år IDH1-mutationer, og der er i øjeblikket mangel på behandlingsbærere i Kina. Målrettede lægemidler til AML-patienter, der er modtagelige for IDH1-mutationer. Derfor har de seneste behandlinger og forskningsfremskridt af denne sygdom også tiltrukket sig stor opmærksomhed i branchen.

For nylig annoncerede CStone Pharmaceuticals på 2021 European Society of Medical Oncology (ESMO) årsmødet de kliniske data fra Ivosidenib China Registered Bridging Study CS3010-101 i form af en foretrukken mundtlig rapport. Dataene viser, at Ivosidenib er effektivt til behandling af isocitrat dehydrogenase 1 (IDH1) muteret voksen recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi (R/R AML). Kinesiske patienter har vist fremragende klinisk effekt, veltolereret og kontrollerbar sikkerhed.

Dette er også den tredje undersøgelsesdata, der frigives af CStone Pharmaceuticals på dette ESMO-møde. De to første er resultaterne af blockbuster-undersøgelsen af ​​sugarizumab til stadium III NSCLC-patienter og CS1002 (CTLA-4 monoklonalt antistof). ) Foreløbige resultater af et fase Ib studie af kombineret behandling med CS1003 (PD-1 monoklonalt antistof) hos patienter med fremskredne solide tumorer.

IvosidenibAML kinesiske broforskningsdata er spændende

Det er underforstået, at CS3010-101-studiet, der udgives denne gang, er et fase I, multicenter, enkeltarmsstudie, der udføres i Kina for at evaluere de farmakokinetiske egenskaber af Ivosidenib i oral behandling af voksne R/R AML-patienter med IDH1-mutationer . Farmakodynamiske karakteristika, sikkerhed og klinisk effekt, og som et brostudie af den globale nøgleforskning AG120-C-001, der leverer data om R/R AML-patienter i Kina.

Resultaterne af undersøgelsen viste, at 36,7 % af patienterne nåede det primære effektmål og opnåede fuldstændig remission og fuldstændig remission med delvis hæmatologisk restitution (CR+CRh); median hændelsesfri overlevelse (EFS) var 5,52 måneder. Median overordnet overlevelse (OS) nåede 9,1 måneder; sikkerheden var god, og der blev ikke fundet nye sikkerhedssignaler.

Professor Wang Jianxiang, hovedefterforskeren af ​​CS3010-101 og hæmatologisk hospital ved det kinesiske akademi for medicinske videnskaber, sagde: "Vi er meget glade for at se, at dets kinesiske brostudie har opnået de forventede resultater og demonstreret god effektivitet og sikkerhed. Vi ser frem til at gavne Kinas AML-patienter."

Baseret på denne forskning har Drug Evaluation Center i China Medical Products Administration i august i år accepteret Ivosidenib's nye lægemiddelansøgning til behandling af voksne R/R AML med modtagelige IDH1-mutationer og inkluderet det i prioriteret gennemgang. I 2020 blev Ivosidenib inkluderet i Kina's"Clinical Urgently Needed Overseas New Drug List (Third Batch)" og blev også inkluderet i 2020-versionen af ​​& quot;Chinese Clinical Tumor Association Retningslinjer for diagnose og behandling af maligne hæmatologiske sygdomme".

Dr. Yang Jianxin, Chief Medical Officer for CStone Pharmaceuticals, sagde, at de fremragende data om Ivosidenib i behandlingen af ​​kinesiske patienter blev præsenteret i form af en foretrukken mundtlig rapport på ESMOs årsmøde, hvilket er en stor anerkendelse af Ivosidenib af internationale akademiske samfund."Vi vil arbejde tæt sammen med NMPA og ser frem til at bringe det tredje innovative lægemiddel af sin art til kinesiske patienter så hurtigt som muligt efter Pugethua® og Taijihua®."

Ivosidenib er verdens's første potente orale målrettede inhibitor for IDH1 mutant cancer. Det er godkendt i USA til to indikationer, herunder enkeltstofbehandling af voksne R/R AML-patienter med IDH1-følsomme mutationer og nye diagnoser Voksne AML-patienter med IDH1-følsomme mutationer, som er ≥75 år eller ikke kan bruge intensiv kemoterapi pga. til andre komorbiditeter og anvendes til lokalt fremskredne eller metastatiske IDH1-mutationer, der tidligere er blevet behandlet med IDH1-mutationer påvist af den FDA-godkendte detektionsmetode Voksne patienter med kolangiocarcinom. Industrien forventer, at Ivosidenib vil blive godkendt til den første indikation i Kina i fjerde kvartal i år eller første kvartal næste år.

Udvid aktivt AML-førstelinjebehandling og implementer andre cancertyper

Udvidelsen af ​​indikationer afspejler det enorme markedspotentiale

Faktisk har Ivosidenib inden for AML også gjort betydelige fremskridt som en førstelinjebehandling ud over dets anvendelse hos recidiverende og refraktære patienter.

I august i år nåede det globale fase III dobbeltblinde placebokontrollerede AGILE-studie af Ivosidenib kombineret med kemoterapilægemidlet azacitidin i behandlingen af ​​tidligere ubehandlede voksne patienter med IDH1 mutant AML det primære endepunkt for EFS. I lyset af forskellen i klinisk betydning mellem behandlingsgruppen og kontrolgruppen blev undersøgelsen ifølge anbefaling fra den uafhængige dataovervågningskomité (IDMC) stoppet tidligt i den nærmeste fremtid.

Ud over AML har Ivosidenib også gjort gennembrud inden for andre indikationer, der dækker flere områder såsom fremskreden gliom og cholangiocarcinom. Blandt dem bruges det til at behandle voksne patienter med recidiverende og refraktær myelodysplastisk syndrom (MDS), der bærer IDH1-følsomme mutationer, og det er også blevet anerkendt som en"gennembrudsterapi" i USA.

Ikke kun det, i et kurveforsøg med Ivosidenib viste data fra en kohorte af patienter med IDH1 mutant avanceret gliom gode sikkerhedsegenskaber, langsigtet sygdomskontrol og signifikant reduceret tumorvækst. Det er underforstået, at antallet af dødsfald på grund af gliom i Kina når op på 30.000 hvert år, og sandsynligheden for IDH1-mutationer hos gliompatienter er meget høj. Hos lavgradige gliompatienter og patienter med sekundært glioblastom, IDH1-mutationer Forholdet kan nå omkring 70%.

I august i år blev Ivosidenib godkendt til en ny indikation i USA til brug hos tidligere behandlede voksne patienter med lokalt fremskreden eller metastatisk kolangiocarcinom påvist af den FDA-godkendte detektionsmetode. Det er også det eneste godkendte produkt af sin art. Ifølge beregningen af ​​& quot;2018 China Cancer Report" er der omkring 40.000 mennesker med kolangiocarcinom i Kina hvert år, og op til 20% af patienterne har IDH1-mutationer.

Det kan ses, at med udvidelsen af ​​nye indikationer for Ivosidenib og den yderligere udvidelse af den tilgængelige befolkning, vil lægemidlet også bryde ind i et større markedspotentiale.