Inhibitoren Tavneos er ved at blive godkendt i EU: ANCA-relateret vaskulitis!

ChemoCentryx annoncerede for nylig, at Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) har udsendt en positiv anmeldelse, der foreslår godkendelse af Tavneos (avacopan), en oral selektiv komplement 5a-receptor (C5aR) hæmmer, kombineret med rituximab (rituximab). ) eller cyclophosphamid-kur til behandling af voksne patienter med svær, aktiv granulomatøs polyangiitis (GPA) eller mikroskopisk polyangiitis (MPA). GPA og MPA er de to hovedtyper af anti-neutrofil cytoplasmatisk autoantistof (ANCA)-relateret vaskulitis (også kendt som ANCA vaskulitis). Nu vil CHMP's udtalelser blive forelagt for Europa-Kommissionen (EC) til revision, som normalt træffer en endelig revisionsbeslutning inden for 2 måneder.

I september i år var Tavneos den første til at opnå japansk godkendelse til behandling af ANCA vaskulitis. I oktober i år blev Tavneos godkendt i USA: Som et adjuverende lægemiddel, kombineret med standardterapier, bruges det til voksne patienter til behandling af alvorlig aktiv ANCA-vaskulitis (GPA og MPA). Det er værd at nævne, at Tavneos er den første orale komplement 5a receptor (C5aR) hæmmer godkendt af US FDA og det første lægemiddel godkendt til behandling af ANCA-relateret vaskulitis i ti år.

ANCA vaskulitis er en sjælden og alvorlig systemisk autoimmun sygdom. Overdreven aktivering af komplementsystemet aktiverer yderligere neutrofiler, hvilket fører til betændelse og i sidste ende ødelægger små blodkar. Sygdommen kan forårsage organskader og svigt. Nyren er det vigtigste målorgan, og det er ofte dødeligt, hvis det ikke behandles.

Dr. Thomas J. Schall, præsident og administrerende direktør for ChemoCentryx, sagde:"CHMP's forslag om at godkende Tavneos er et positivt skridt mod vores mål. Vores mål er at gøre Tavneos tilgængelig på nøglemarkeder rundt om i verden. Efter den nylige lancering i USA. Efter at have opnået myndighedsgodkendelse med Japan, håber vi, at patienter i Europa snart vil være i stand til at modtage Tavneos-behandling."

Avacopan kemiske struktur

ANCA-associeret vaskulitis er en ødelæggende sygdom, og nuværende behandlinger fører ofte til alvorlige eller endda dødelige bivirkninger og reducerer livreddende behandlinger. Godkendelsen af ​​Tavneos på markedet vil give en tiltrængt ny behandlingsmulighed og give patienterne en lysere fremtid.

Tavneos' regulatorisk godkendelse er baseret på data fra det globale pivotale fase 3 ADVOCATE kliniske forsøg. Undersøgelsen nåede de primære endepunkter for sygdomsremission i uge 26 og vedvarende remission i uge 52.

Dataene viste, at ifølge Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)-evalueringen sammenlignet med prednison-behandlingsgruppen havde avacopan-behandlingsgruppen en statistisk fordel i sygdomsremission i uge 26 og vedvarende remission i uge 52. I dette forsøg sammenlignet med i prednison-behandlingsgruppen, var glukokortikoid-toksiciteten i avacopan-behandlingsgruppen signifikant reduceret, nyrefunktionen var væsentligt forbedret, og de sundhedsrelaterede livskvalitetsindikatorer blev også væsentligt forbedret.

Avacopan (CCX168) virkningsmekanisme

Avacopan er et oralt lille molekyle og en selektiv hæmmer af komplement C5a-receptor C5aR1. Ved præcist at blokere receptoren (C5aR) af det pro-inflammatoriske komplementsystemfragment C5a (C5aR), der er til stede på overfladen af ​​destruktive inflammatoriske celler såsom neutrofiler, kan avacopan forhindre disse celler i at beskadige evnen til C5a-aktivering, som er ANCA-blodet fartøj De drivende faktorer for inflammation. Avacopan-behandling er designet til effektivt at kontrollere den inflammatoriske vaskulitisproces, forhindre tilbagefald og reducere risikoen for behandlingsrelateret skade. Derudover hæmmer avacopan kun selektivt C5aR1 for at tillade C5a I-vejen at fungere normalt gennem C5L2-receptoren.

ChemoCentryx er ansvarlig for opdagelsen og udviklingen af ​​avacopan og har ret til at kommercialisere lægemidlet i USA. Vifor Pharma opnåede eneret til at kommercialisere avacopan på markeder uden for USA gennem nyresundhedsalliancen indgået med ChemoCentryx.

I øjeblikket udvikler ChemiCentryx også avacopan til behandling af patienter med C3 glomerulopati (C3G) og hidradenitis suppurativa (HS). Tidligere har det amerikanske FDA givet avacopan den orphan drug-betegnelse til behandling af ANCA-relateret vaskulitis, C3G og atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS). I Den Europæiske Union har EMA givet avacopan betegnelsen for sjældne lægemidler til behandling af C3G og to typer ANCA-vaskulitis (GPA og MPA).