Jakavi/Jakafi er effektiv til behandling af Steroid Refractory Chronic Graft-versus-host Disease (GvHD)!-1/2

Novartis og dets partner Incyte annoncerede for nylig i fællesskab evalueringen af ​​de positive resultater af den centrale fase 3 REACH3 -undersøgelse (NCT03112603) af den orale JAK1/2 -hæmmer Jakavi/Jakafi (ruxolitinib) til behandling af steroid-ildfast kronisk transplantat-versus-vært sygdom (GvHD) Det er blevet offentliggjort i det internationale internationale medicinske tidsskrift" New England Journal of Medicine" (NEJM), med titlen på artiklen: Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease.

REACH3 er sponsoreret i fællesskab af Novartis og Incyte. Dette er en randomiseret, åben, multi-center fase 3-undersøgelse for børn, der har udviklet steroid-ildfast eller steroidafhængig kronisk transplantat-versus-vært sygdom (GvHD) efter at have modtaget allogen stamcelletransplantation. (≥12 år) og voksne patienter. Data viser, at sammenlignet med bedste tilgængelige terapi (BAT) forbedrer ruxolitinib signifikant prognosen for patienter med steroid-ildfast/afhængig kronisk GvHD, herunder forbedring i fejlfri overlevelse (FFS) og patientrapporterede symptomer. Den nye undergruppeanalyse viste, at ruxolitinib i den 24. behandlingsuge viste en højere samlet responsrate (ORR) i alle større undergrupper (inklusive baseline -organinddragelse) sammenlignet med BAT.

Kronisk GvHD er en livstruende sygdom. Det er en langsigtet komplikation ved stamcelletransplantation, der kan påvirke flere organer. Omkring halvdelen af ​​patienterne, der modtager steroidbehandling i første række, vil udvikle steroid refraktær/afhængighed. Det er værd at nævne, at ruxolitinib er det første lægemiddel, der viser effektivitet i behandlingen af ​​steroid-ildfast/afhængig kronisk GvHD i store randomiserede kliniske forsøg.

ruxolitiniber en banebrydende JAK1/JAK2 -hæmmer, der sælges af Incyte i USA (handelsnavn Jakafi), og Novartis er autoriseret til at sælge den uden for USA (handelsnavn Jakavi). Ifølge resultaterne af REACH3-undersøgelsen har Incyte indsendt en Supplemental New Drug Application (sNDA) fra Jakafi til den amerikanske FDA til behandling af børn (≥12 år) og voksne patienter med steroid-ildfast kronisk GvHD. I øjeblikket er denne sNDA under FDA -gennemgang, og måldatoen for handling er 22. september 2021. For Novartis pågår lovgivningsmæssige indsendelser til Jakavi til behandling af akut og kronisk GvHD uden for USA.

Dr. Robert Zeiser, afdeling for hæmatologi, onkologi og stamcelletransplantation, Universitetshospitalet i Freiburg, Tyskland, sagde: “Patienter med kronisk GVHD oplever alvorlige og livstruende symptomer i forskellige organer i kroppen, hvilket gør sygdommen vanskeligere at behandle og øger den dårlige prognose. Gennem disse nye resultater af REACH3 -undersøgelsen kan vi mere tydeligt se de terapeutiske fordele vedruxolitinibsom en potentiel ny plejestandard hos patienter med kronisk GvHD, som ikke reagerer på første linies steroider."