Novartis og Mesoblast underskrev en licensaftale: Remestemcel-L til behandling af akut åndedrætsbesvær (ARDS)!

Novartis meddelte for nylig, at det har underskrevet en eksklusiv global licens- og samarbejdsaftale med Mesoblast for at udvikle og kommercialisere den allogene mesenchymale stamcelle (MSC) terapi Ryoncil (remestemcel-L) til behandling af akut respiratorisk nødsyndrom (ARDS), herunder ARDS-relateret til den nye coronavirus lungebetændelse (COVID-19). Aftalen udvider Novartiss respiratoriske produktportefølje ved at tilføje en potentielt førsteklasses ARDS-behandling.

ARDS er et område med betydelige udækkede medicinske behov. Den nuværende standardpleje inkluderer forlængelse af ICU-behandlingstid og mekanisk ventilation. Som en potentiel første ARDS-terapi vil remestemcel-L bruge cellebaseret platformsteknologi-MSC til at behandle denne dødelige sygdom og forbedre behandlingsresultaterne.

I øjeblikket evalueres remestemcel-L i et fase 3-studie med 300 patienter. Novartis planlægger at igangsætte et fase 3-studie til behandling af ikke-COVID-19-relateret ARDS, efter at licensaftalen er lukket, og den nuværende fase 3-undersøgelse er gennemført med succes og opnået resultater.

I henhold til licensaftalen vil Novartis opnå de eksklusive globale rettigheder til at udvikle, kommercialisere og producere remestemcel-L til behandling af ARDS og vil opnå en innovativ celleterapiplatform, der har en bred vifte af applikationer i svære luftvejssygdomme og andre sygdomme potentiel. Novartis betaler en forudbetaling på 25 millioner dollars og foretager en aktieinvestering på 25 millioner dollars i Mesoblast og betaler yderligere betalinger og royalties efter at have nået de aftalte udviklings-, lovgivningsmæssige og kommercielle milepæle.

Derudover vil Novartis yde en vis støtte til at udvide omfanget af kommerciel produktion. Hvis det udøver sin magt, har Novartis ret til at vælge og distribuere remestemcel-L til behandling af graft-versus-host sygdom (GVHD, uden for Japan). Begge parter har ret til i fællesskab at finansiere udvikling og kommercialisering af andre ikke-respiratoriske indikationer. I henhold til Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvement Act (Antitrust Act) og visse andre betingelser afhænger lukningen af ​​licensaftalen af ​​udløbet eller afslutningen af ​​ventetiden.

MSC-immunregulering

Remestemcel-L er en allogen mesenchymal stamcelle (MSC), afledt af MSC isoleret fra knoglemarven fra en ikke-relateret donor og fremstillet ved kultur og ekspansion. Remestemcel-L administreres ved intravenøs infusion og har en immunmodulatorisk virkning. Det kan modvirke immunresponset ved at nedregulere produktionen af ​​proinflammatoriske cytokiner, øge produktionen af ​​antiinflammatoriske cytokiner og rekruttere naturligt forekommende antiinflammatoriske celler i relevant væv. Inflammatoriske processer forbundet med forskellige sygdomme.

I marts i år brugte remestemcel-L et åbent, sympatisk medicinprojekt for COVID-19-patienter til behandling af ARDS, inklusive 12 patienter med COVID-19-relateret moderat / svær ARDS, der modtog mekanisk ventilationsstøtte, fik remestemcel-L-behandling, 10 patienter overlevede efter behandling, dvs. overlevelsesgraden for remestemcel-L-behandling var 83% (10/12).

Baseret på disse data gennemfører remestemcel-L i øjeblikket en fase 3-undersøgelse af 300 patienter i denne patientgruppe. Undersøgelsen udføres i samarbejde med Cardiothoracic Surgical Network og forventes afsluttet i begyndelsen af ​​marts 2021. Efter lukningen af ​​licensaftalen og den vellykkede afslutning og resultaterne af den nuværende fase 3-undersøgelse planlægger Novartis og Mesoblast at lancere en Fase 3-undersøgelse til behandling af ikke-COVID-19-relateret ARDS.