Novartis' første komplementfaktor B-hæmmer Iptacopan er blevet certificeret som innovationspasset i Storbritannien!

Novartis annoncerede for nylig, at British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) og Scottish Medical Association (SMC) har tildelt oral terapi iptacopan (LNP023) til behandling af C3 glomeruli"Innovationspas" kvalifikation til sygdom (C3G).

C3G er en yderst sjælden og alvorlig form for primær glomerulonefritis, karakteriseret ved en forstyrrelse af komplementreguleringen. Den årlige forekomst af sygdommen på verdensplan er 1-2 dele per million. Der er omkring 10.000 tilfælde i USA, omkring 10.500 tilfælde i Europa, omkring 3.200 tilfælde i Japan og omkring 32.000 tilfælde i Kina. C3G diagnosticeres normalt hos unge og unge voksne. Prognosen for sygdommen er meget dårlig. Omkring 50 % af patienterne udvikler nyresygdom i slutstadiet (ESRD) inden for 10 år, og 50-70 % af patienterne får tilbagefald efter nyretransplantation.

Iptacopan er en banebrydende oral faktor B-hæmmer opdaget af Novartis Institute of Biomedical Research. Faktor B er en nøgleserinprotease i komplementsystemets alternative vej. Iptacopan har potentiale til at blive den første målrettede behandling, der forsinker fremskridtene af C3G-dialyse.

Innovationspasset er et pas til Innovation Permit and Access (ILAP). ILAP er en ny måde at fremskynde godkendelsen af ​​lægemidler lanceret efter Brexit. Det blev lanceret i januar 2021. Det har til formål at fremskynde godkendelsen og markedsføringen af ​​innovative lægemidler og fremme patienter' adgang til stoffer. ILAP leverer en enkelt integreret platform for samarbejde mellem MHRA, medicinske partnere, herunder NICE og SMC, og medicinske udviklere. Lægemiddeludviklere under denne kanal vil modtage mere feedback fra MHRA og interessenter (inklusive NICE). Et enkelt innovationspas kan dække flere fremtidige indikationer for det samme aktive stof. Derfor kan lægemidler også involvere flere sygdomme i de efterfølgende trin af ILAP.

iptacopans kemiske struktur

iptacopan er en første i klassen, oral, potent, selektiv, lille molekyle og reversibel faktor B-hæmmer. Faktor B er en nøgleserinprotease i komplementsystemets alternative vej.

I øjeblikket udvikles iptacopan til at behandle mange komplement-drevne nyresygdomme (CDRD) med betydelige udækkede medicinske behov, herunder C3G, IgA nefropati, atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS), membranøs nefropati (MN) og den sjældne blodsygdom paroxysmal. natlig hæmoglobinuri (PNH).

De publicerede fase 2-data viste, at: (1) behandling af IgAN med iptacopan reducerede proteinuri og stabiliserede nyrefunktionen; (2) behandling af C3G reducerede hastigheden af ​​faldet af estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) og stabiliserede nyrefunktionen; (3) Behandling af PNH reducerer intravaskulær og ekstravaskulær hæmolyse markant, hvilket gør det muligt for de fleste patienter at opnå hurtig og langvarig forbedring uden blodtransfusion.

Selvom Novartis har 35 års historie inden for behandling af nyretransplantation, er iptacopan den første behandling for CDRD i behandlingspipelinen for nyresygdomme. Novartis' mål er at ændre behandlingstilgangen ved at målrette mod en af ​​de vigtigste årsager til disse sjældne og progressive sygdomme, som har potentialet til at forlænge ikke-dialyse-livet for CDRD-patienter.

Chinmay Bhatt, administrerende direktør for Novartis Pharmaceuticals UK, Irland og Nordeuropa, sagde: "Det er vores vigtigste prioritet at sikre, at vores medicin leveres til de patienter, der har mest brug for dem. Vi er stolte af at udvikle en licens baseret på den nye innovation. Og adgang til medicin, der får et innovativt pas. Vi er meget glade for at engagere os med interessenter i det britiske sundhedssystem gennem denne nye måde at udforske muligheden for at bringe denne udviklingsmedicin til patienterne så hurtigt som muligt."