Pfizer en gang om ugen Langtidsvirkende medicin Somatrogon fase 3 Klinisk succes: Reducer byrden af ​​behandling markant!

Pfizer og OPKO Health meddelte for nylig sammen de positive top-line-resultater af fase 3-klinisk undersøgelse C0311002, der evaluerede det ugentlige langtidsvirkende humane væksthormon somatrogon til behandling af væksthormonmangel (GHD) -børn. Undersøgelsen blev udført hos børn med GHD i alderen 3 til 18, og resultaterne viste, at ugentlige injektioner af somatrogon nåede det primære endepunkt for at forbedre behandlingsbyrden sammenlignet med en gang daglig injektion af humant væksthormon Genotropin (somatropin ).

Childhood GHD er en alvorlig og sjælden sygdom forårsaget af utilstrækkeligt væksthormon udskilt af hypofysen. Børn med GHD har ikke kun kort størrelse, men har også metaboliske abnormiteter, psykosociale udfordringer, kognitive underskud og dårlig livskvalitet. I årtier har standarden for pleje af GHD været subkutan injektion af hGH en gang dagligt for at forbedre vækst og metaboliske effekter. For plejere og patienter er behandlingsbyrden ved daglige injektioner høj, hvilket kan føre til dårlig overholdelse og reducere den samlede behandlingseffekt.

Somatrogon er en ny molekylær enhed, der indeholder den naturlige sekvens af humant væksthormon, og indeholder en kopi ved N-terminalen og to kopier ved C-terminalen af ​​humant choriongonadotropin (hCG) β-kæde C-terminal peptid (CTP) , CTP kan forlænge molekylets halveringstid. I USA og Den Europæiske Union er somatrogon blevet tildelt Orphan Drug Designation (ODD) til behandling af børn og voksne med GHD.

I 2014 underskrev Pfizer og OPKO en global aftale om udvikling og kommercialisering af somatrogon til behandling af GHD. I henhold til aftalen er OPKO ansvarlig for implementeringen af ​​kliniske projekter, og Pfizer er ansvarlig for produktregistrering og kommercialisering. Begge parter vurderer muligheden for andre indikationer for børn og voksne efter behov.

C0311002 er en trefaset, randomiseret, multicenter, open-label, crossover-undersøgelse, der vurderer byrden ved behandling med somatrogon en gang om ugen og en gang dagligt Genotropin hos børn med GHD fra 3 til 18 år. I alt 87 randomiserede og behandlede patienter blev inkluderet i denne crossover-undersøgelse (43 randomiseret til ordre 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 randomiseret til ordre 2 [somatrogon-Genotropin]). Hovedmålet er at evaluere hver somatrogon. Behandlingsbyrden mellem den ugentlige injektionsplan og Genotropin-injektionsplanen en gang dagligt blev evalueret ved forskellen i den gennemsnitlige samlede score for livsinterferens efter hver 12-ugers behandlingsplan.

Resultaterne på øverste linje viste, at efter 12 ugers behandling sammenlignet med Genotropin-behandling en gang dagligt (24,13 point), forbedrede ugentlig somatrogonbehandling den gennemsnitlige samlede livsforstyrrelsesscore (8,63 point), og behandlingsforskellen var -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" til="" fordel="" for="" somatrogon="" ved="" det="" nominelle="" 0,05-niveau.="" derudover="" viste="" vigtige="" sekundære="" endepunkter,="" at="" den="" ugentlige="" doseringsplan="" for="" somatrogon="" viste="" en="" samlet="" fordel="" med="" hensyn="" til="" behandlingserfaring="" sammenlignet="" med="" genotropin-doseringsplanen="" en="" gang="">

Der var ingen alvorlige bivirkninger (SAE) i de to behandlingsperioder. Et individ stoppede med at tage somatrogon efter at have oplevet en ikke-alvorlig bivirkning (TEAE) under behandlingen. Forekomsten af ​​TEAE'er mellem behandlingsgrupperne er sammenlignelig, og sværhedsgraden af ​​alle bivirkninger er mild til moderat.

Brenda Cooperstone, MD, Chief Development Officer for Rare Diseases, Pfizers Global Product Development Division, sagde: ”Resultaterne af forskning til dato viser, at ugentlig somatrogon har potentialet til at reducere livsstilsforstyrrelser, understøtte patientpræferencer og forbedre compliance. I næsten 40 år har GHD-patienter og deres pårørende udholdt byrden ved daglige væksthormoninjektioner. Vi er forpligtet til at forbedre den nuværende plejestandard ved at tilbyde langvarige ugentlige behandlingsmuligheder for GHD-samfundet."