SYK Inhibitor Tavalisse (fatantinib) Fase 3 Undersøgelse i Japan lykkedes!

Rigel Pharmaceuticals meddelte for nylig, at dets partner Kissei Pharmaceuticals har frigivet positive toplinjeresultater fra et fase 3 klinisk studie udført i Japan. Undersøgelsen evaluerer Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrat) til behandling af voksne patienter med kronisk immuntrombocytopeni (ITP).

Resultaterne af denne kliniske fase 3-undersøgelse (n=34) viste, at andelen af patienter i tavalissebehandlingsgruppen, som opnåede et stabilt blodpladerespons, var signifikant højere end i placebogruppen. En stabil blodpladerespons defineres som: Ved de sidste 6 planlagte besøg i løbet af den 14-24 uger lange behandlingsuge er mindst 4 blodpladetal ≥ 50.000 blodplader/μL. I denne undersøgelse var Tavalisses sikkerhed i overensstemmelse med andre kliniske forsøg, og der blev ikke fundet nye eller unormale sikkerhedsproblemer.

I oktober 2018 underskrev Rigel og Kissei en eksklusiv licens- og leveringsaftale om at udvikle alle eksisterende og potentielle indikationer af fostamatinib i Japan, Kina og Sydkorea. I USA blev fostamatinib godkendt i april 2018 og markedsført under handelsnavnet Tavalisse til behandling af voksne patienter med kronisk ITP, som ikke har reageret tilstrækkeligt på tidligere behandlinger.

Tavalisse aktive farmaceutiske ingredienser

Immuntrombocytopeni (ITP) er en sjælden og alvorlig autoimmun sygdom karakteriseret ved, at immunsystemet angriber og ødelægger sine egne blodplader, hvilket resulterer i et lavt blodpladetal i blodet (trombocytopeni), let blødning og skadelige virkninger for patienterne Livskvaliteten påvirkes negativt. Patienter med kronisk ITP har øget risiko for alvorlige blødninger, hvilket kan føre til alvorlige medicinske komplikationer og endda død. Nuværende behandlinger for ITP omfatter steroider, hæmatogenese initiativtagere (TPO receptor agonister), og splenectomy. Det er dog ikke alle patienter, der kan behandles tilstrækkeligt med eksisterende behandlinger. Derfor har patienter med ITP stadig brug for flere behandlingsmuligheder.

Tavalisse er en oral milt tyrosin kinase (SYK) hæmmer, som omhandler de underliggende autoimmune årsager til sygdommen ved at forhindre ødelæggelse af blodplader, hvilket giver en vigtig ny behandlingsmulighed for voksne patienter med kronisk ITP.

Dr. Wolfgang Dummer, Executive Vice President og Chief Medical Officer i Rigel, sagde: "Disse fase 3 forskningsresultater tilføjer en masse beviser for at bevise, at fostamatinib kan give meningsfulde fordele for patienter med ITP. Fostamatinib har en unik virkningsmekanisme, der adresserer ITP ved at forhindre ødelæggelse af blodplader. Potentielle autoimmune årsager. Vi fortsætter også med at evaluere potentialet i fostamatinib til behandling af varme antistof autoimmune hæmolytisk anæmi (wAIHA), en anden sjælden blodsygdom, hvor immunsystemet ødelægger blodlegemer."