Taiwanske Medicin Hua Pharmaceutical Besremi er godkendt af den amerikanske FDA: Den første interferon til behandling af PV!

PharmaEssentia meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkendt Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) til behandling af voksne patienter med polycythemia vera (PV). PV er en blodsygdom, der forårsager overproduktion af røde blodlegemer. Overdreven celler vil fortykke blodet, bremse blodgennemstrømningen, og øge chancen for trombose. I USA, PV påvirker omkring 6.200 mennesker hvert år. Tidligere havde Besremi fået børnehjem status (ODD) til behandling af PV.

Besremi er en innovativ mono-PEGylated langtidsvirkende interferon, der viser cellulære effekter i PV i knoglemarven. Kliniske data, der varer i 7,5 år, viser, at Besremi har en dyb og langvarig evne til at kontrollere antallet af blodlegemer og kan bruges til enhver tid i løbet af PV til at støtte behandlingsmål.

Det er værd at nævne, at Besremi er det første lægemiddel godkendt af den amerikanske FDA til behandling af PV. Det kan bruges, uanset om patienten har en historie af behandling. Derudover er Besremi også den første interferonbehandling, der er specielt godkendt til behandling af PV.

I februar 2019 blev Besremi godkendt i EU som monoterapi til behandling af voksne patienter med pv uden symptomatisk splenomegaly. Besremi er det første lægemiddel, der er godkendt i Europa til behandling af PV og har intet at gøre med tidligere eksponering for hydroxyurea. I Europa er Besremis indehaver af markedsføringstilladelse AOP Orphan Pharmaceuticals.

Behandlinger for PV omfatter phlebotomi (phlebotomy, som fjerner overskydende blodlegemer fra en vene med en nål) og lægemidler, der reducerer antallet af blodlegemer; Besremi er et af disse stoffer. Det menes, at Besremi udløser en kædereaktion ved at knytte til visse receptorer i kroppen for at reducere produktionen af blodlegemer i knoglemarven. Besremi er et langtidsvirkende lægemiddel, der injiceres subkutant hver anden uge. Hvis Besremi kan reducere overskydende blodlegemer og opretholde normale niveauer i mindst et år, hyppigheden af administration kan reduceres til en gang hver 4 uger.

Effekten og sikkerheden af Besremi i behandlingen af PV blev bekræftet i et 7,5-årigt multicenter enkeltarmsforsøg. I dette forsøg fik 51 patienter med PV Besremi-behandling i gennemsnitligt ca. 5 år. Effekten af Besremi evalueres ved at observere andelen af patienter, der opnår et fuldstændigt hæmatologisk respons. Et komplet hæmatologisk respons betyder, at patientens røde blodlegemer er mindre end 45%, antallet af hvide blodlegemer og blodpladetal er normale, miltstørrelse er normal, og der opstår ingen trombose uden nylig åreladning. Samlet set fik 61 % af patienterne Besremi-behandling for at opnå et fuldstændigt hæmatologisk respons.

Med hensyn til sikkerhed, Besremi kan forårsage forhøjede leverenzymer, lavt hvidt blodcelleniveau, lave blodpladeniveauer, ledsmerter, træthed, kløe, øvre luftvejsinfektioner, muskelsmerter, og influenza-lignende sygdomme. Bivirkninger kan også omfatte urinvejsinfektioner, depression, og forbigående iskæmiske angreb (slagtilfælde-lignende angreb).

Alpha interferon produkter som Besremi kan forårsage eller forværre neuropsykiatrisk, autoimmun, iskæmisk (utilstrækkelig blodgennemstrømning til en del af kroppen), og smitsomme sygdomme, der fører til livstruende eller dødelige komplikationer. Besremi er strengt forbudt at blive brugt til patienter allergiske over for stoffet, patienter med alvorlig psykisk sygdom eller en historie af alvorlig psykisk sygdom, immunsupprimerede transplantation modtagere, visse patienter med autoimmune sygdomme eller en historie af autoimmune sygdomme, og patienter med leversygdom. På grund af risikoen for skade på fosteret bør kvinder gennemgå en graviditetstest, før de bruger Besrimi.

Den aktive farmaceutiske ingrediens i Besremi er ropeginterferon alfa-2b, som er en ny langtidsvirkende enkelt isomer monopegylated proline interferon (>98%, ATC L03AB15) med forbedrede farmakokinetiske egenskaber , Og har vist tolerabilitet og bekvemmelighed. Lægemidlet administreres en gang hver anden uge, eller en gang hver 4. uge under langvarig vedligeholdelsesbehandling, og er det første interferonprodukt, der er godkendt til behandling af PV.

ropeginterferon alfa-2b blev opdaget af Yaohua Pharmaceutical og fremstillet på en fabrik i Taichung, Taiwan, Kina. Fabrikken bestod EMA's cGMP-certificering i januar 2018. I USA og EU har ropeginterferon alfa-2b fået tildelt betegnelsen for lægemidler til behandling af solceller.

Polycythemia vera (PV) er en kræftform, der stammer fra sygdomsfremkaldende stamceller i knoglemarven, hvilket fører til en kronisk stigning i røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Denne sygdom kan forårsage hjerte-kar-komplikationer, såsom trombose og blodprop, og endda omdanne til sekundær myelofibrosis eller leukæmi. Selv om den molekylære mekanisme bag PV stadig mangler at blive undersøgt i dybden, peger de nuværende resultater på et sæt erhvervede mutationer, hvoraf den vigtigste er en mutant form af Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F.