BMS Immunomodulator Orencia (Abatacept) er blevet prioriteret gennemgået af den amerikanske FDA!

Bristol-Myers Squibb (BMS) meddelte for nylig, at US Food and Drug Administration (FDA) har accepteret det antiinflammatoriske lægemiddel Orencia (abatacept) supplerende ansøgning om biologisk produktlicens (sBLA): til modtagelse af hæmatopoietiske stamceller fra ikke-relaterede donorer i 6 år og ældre Transplant (URD-HSCT) patienter for at forhindre moderat til svær akut transplantat-versus-host-sygdom (aGvHD). FDA har givet prioritetskontrol til sBLA og har udpeget Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) som en målaktionsdato den 23. december 2021. Hvis godkendt, bliver Orencia den første terapi til at forhindre aGvHD.

SBLA understøttes af data fra fase 2 ABA2 -forsøget og et registreret forsøg baseret på ægte beviser. ABA2 -forsøget evaluerede effektiviteten af ​​Orencia til forebyggelse af aGvHD hos børn og voksne patienter. I forsøget blev Orencia tilføjet til det standardiserede GvHD-forebyggelsesprogram for hæmatologiske maligniteter, der modtog stamcelletransplantationer fra ikke-relaterede, HLA-matchede eller umatchede donorpatienter. HLA -uoverensstemmelser øger risikoen for GvHD. Resultaterne fra ABA2 -forsøget viser, at Orencia -behandling signifikant kan reducere forekomsten af ​​alvorlig aGvHD, men ikke øger sygdomsgenfald. Resultaterne fra den virkelige verden-analyse stemmer overens med ABA2-testresultaterne.

Mary Beth Harler, leder af immunologi og fibroseudvikling i Bristol-Myers Squibb, sagde: ”For patienter, der modtager stamcelletransplantation fra ikke-relaterede donorer, især minoriteten og etniske grupper, er risikoen for aGvHD højere. Dette er et potentiale. Der findes i øjeblikket ingen godkendt forebyggende behandling for livstruende medicinske komplikationer. Vi ser frem til at samarbejde med FDA om at introducere Orencia for denne nye patientgruppe og bruge banebrydende videnskab til at arbejde hårdt på at løse problemerne i den underbetjente patientgruppe. Opfyld kravet."

Leslie Kean, hovedforsker for ABA2-forsøget og direktør for Children's Stem Cell Transplant Program på Boston Children's Hospital/Dana-Farber Cancer Institute, sagde: ”Selvom stamcelletransplantation er en effektiv behandling af aggressiv leukæmi og andre hæmatologiske maligniteter, er det accepteres fra ikke -relaterede patienter med stamcelletransplantationer, der ikke matcher det humane leukocytantigen (HLA), har stor risiko for at udvikle aGvHD. Det er nødvendigt at udvide stamcelledonorpuljen ved at reducere risikoen for aGvHD hos voksne og børn, der modtager stamcelletransplantationer fra ikke -relaterede donorer."

Stamcelletransplantation involverer infusion af donor -T -celler, som er hvide blodlegemer, der kan identificere og ødelægge fremmede invaders i modtageren, herunder kræftceller. GvHD opstår, når donor -T -celler også genkender patientens' s sunde celler som fremmede celler og begynder at angribe sunde væv og organer. For at starte dette angreb skal T -celler aktiveres gennem en signalproces kaldet costimulation. Afhængigt af donortypen, transplantationsteknikken og andre egenskaber udvikler 30% til 70% af transplanterede modtagere aGvHD. Orencia er en terapi, der i øjeblikket er godkendt til behandling af forskellige gigt. Det binder og hæmmer proteinmål, der er involveret i costimulation, og hæmmer derved T -celleaktivering.

Orencia er et protein produceret ved rekombinant DNA -teknologi og tilhører et biologisk middel. Lægemidlet er en selektiv T -celle -costimulatorisk regulator, der binder til CD80 og CD 86 på antigenpræsenterende celler for at blokere dem begge og T -celler. Interaktionen med CD28 hæmmer aktiveringen af ​​T -celler. Aktiverede T-celler menes at være relateret til en række forskellige inflammatoriske sygdomme, herunder reumatoid arthritis (RA), psoriasisartritis (PsA), juvenil idiopatisk artrit (JIA) osv. Fuldstændig aktivering af T-celler kræver mindst to signaler fra antigenpræsenterende celler. Interaktionen mellem CD28 på T-celler og CD80 eller CD 86 på antigenpræsenterende celler er et centralt trin i costimulatorisk signaltransduktion.

Orencia er en immunmodulator designet til at afbryde den kontinuerlige cyklus af T -celleaktivering. I USA er Orencia blevet godkendt til 3 indikationer: (1) til behandling af moderat til svært aktiv leddegigt (RA) voksne patienter; (2) til behandling af moderat til svær aktivitet 2 år og ældre patienter med polyartikulær juvenil idiopatisk artrit (pJIA); (3) til behandling af voksne patienter med aktiv psoriasisartritis (PsA). Med hensyn til medicin anbefales det ikke at bruge Orencia sammen med andre effektive immunsuppressive midler, såsom: biologisk sygdomsmodificerede anti-reumatiske lægemidler (bDMARD), JAK-hæmmere.

I det kinesiske fastland blev Orencia (abatacept-injektion) udviklet i samarbejde med Simcere og Bristol-Myers Squibb (BMS). Den 9. august 2020 afholdt Orencia med succes en lanceringsbegivenhed, som også markerede den officielle introduktion af produktet til kommerciel omsætning på det kinesiske fastland. Som den første og eneste godkendte T -celleselektiv costimulatory immunomodulator inden for leddegigt i verden, vil den fulde liste over Enrico® på det kinesiske fastland gavne den indenlandske 6 millioner reumatoid arthritis, der stiger år for år patient.