Det første nye lægemiddel til behandling af fedme forårsaget af specifikke genfejl blev godkendt af FDA

For nylig meddelte Rhythm Pharmaceuticals, at den amerikanske FDA har godkendt virksomheden' s Imcivree (Setmelanotide) liste ansøgning om pro-protein convertase subtilisin 1 (PCSK1) eller leptinreceptor (LEPR) Gendefekter fører til kronisk vægtstyring hos overvægtige voksne og børn over 6 år. Det rapporteres, at Setmelanotide er den første behandling godkendt af FDA til behandling af denne sjældne genetiske fedme.

Fedme forårsaget af POMC-, PCSK1- eller LEPR-gendefekter skyldes disse genmutationer, der beskadiger melanocortin-4 (MC4) -receptorvejen, som er en del af kroppens' s vigtigste biologiske veje, der uafhængigt regulerer energiforbrug og appetit. Genmutationer kan forringe funktionen af ​​MC4-receptorvejen, hvilket kan føre til ekstrem sult (hyperappetit) og alvorlig fedme med tidlig begyndelse.

Setmelanotid er en banebrydende oligopeptid-MC4-receptoragonist, designet til at gendanne den beskadigede MC4-receptorvejsaktivitet forårsaget af genetiske defekter opstrøms for MC4-receptoren og genoprette energiforbruget og appetitten hos patienter med sjældne fedme genetiske sygdomme Kontrol, reducere sult, reducere vægten. Forud for dette var der ingen FDA-godkendt specifik terapi til at kontrollere vægten af ​​overvægtige patienter forårsaget af POMC-, PCSK1- eller LEPR-gendefekter.

Godkendelsen af ​​Setmelanotide er baseret på resultaterne af to kliniske fase III-forsøg med overvægtige patienter forårsaget af POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel. Resultaterne af testen viste, at 80% af overvægtige patienter med POMC- eller PCSK1-gendefekter mistede mere end 10% af deres vægt efter at have fået Imcivree i et år, og 45,5% af overvægtige patienter med LEPR mistede mere end 10% af deres vægt.

I overensstemmelse med tidligere klinisk forskningserfaring tolereredes Setmelanotid generelt godt i disse to forsøg. De mest almindelige bivirkninger var reaktioner på injektionsstedet, hudpigmentering og kvalme. Advarsler og forholdsregler inkluderer seksuel ophidselsesforstyrrelse, depression og selvmordstanker, hudpigmentering og mørkfarvning af allerede eksisterende mol. Brug af benzylalkoholkonserveringsmidler hos nyfødte og spædbørn med lav fødselsvægt kan forårsage alvorlige bivirkninger. Setmelanotid er ikke godkendt til brug hos nyfødte eller spædbørn.

Ud over godkendelsen af ​​den nye ansøgning om markedsføring af lægemidler i USA er ansøgningen om markedsføringstilladelse af Setmelanotide til behandling af overvægtige patienter forårsaget af POMC-, PCSK1- eller LEPR-gendefekter i øjeblikket under gennemgang af Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA).

Dr. David Meeker, præsident og administrerende direktør for Rhythm, sagde:" Godkendelsen af ​​vores første nye lægemiddel er en vigtig milepæl for virksomheden. Vi ser frem til at opfylde Setmelanotide' s løfte til patienter, der lider af fedme på grund af POMC-, PCSK1- eller LEPR-defekter. Med Setmelanotide udvikler vi førsteklasses præcisionsmedicin, der tager sigte på direkte at tackle de underliggende årsager til fedme, der er drevet af genetiske defekter i MC4-receptormetoden."