Den nationale lægemiddeladministration (NMPA) accepterer ansøgninger om to indikationer for den første-i-klasse gastrointestinal stromtumor Præcist målrettet medicin Avapritinib

Den 23 april, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (i det følgende benævnt 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 quot ;, Hong Kong Stock Exchange kode: 2616) annoncerede, at National Drug Administration (NMPA) har accepteret gastrointestinale stromale tumorer (GIST) Ny lægemiddelmarkedsføring ansøgning om det præcisionsmålte lægemiddel avapritinib, der dækker to indikationer, for den uoperable resektion af exon {{6 }} mutationer (inklusive PDGFRA D 842 V-mutation), der bærer blodpladeafledt vækstfaktorreceptor-alfa (PDGFRA) Eller voksne patienter med metastatisk GIST, og voksne patienter med firelinjes ikke-kirurgisk eller metastatisk GIST. Avapritinib er en potent, meget selektiv oral hæmmer mod KIT- og PDGFRA-genmutationer under udvikling, udviklet af selskabspartner Blueprint Medicines. Dette er også den første nye lægemiddelliste-ansøgning, der blev accepteret af NMPA af CStone Pharmaceuticals, der markerer et vigtigt trin i virksomheden 0010010 # 39; s kommercielle transformation.

Cirka 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21.000) af nyligt diagnosticerede GIST-patienter i Kina hvert år [Zhou Yanbing. Aktuel status for diagnose og behandling af gastrointestinale stromale tumorer [J]. Chinese Journal of General Surgery, 2017, 032 (007): 549-552.], Omkring 90% af GIST-patienter er forbundet med KIT- eller PDGFRA-genmutationer. I januar i år godkendte FDA dets anvendelse til behandling af voksne patienter med PDGFRA exon 18 mutationer, som ikke er kirurgisk resekterbar eller metastatisk GIST, idet de blev den første og eneste markedsførte i USA for den nøjagtige behandling af PDGFRA ekson 18 mutationer. Målretning mod narkotika.

Dr. Jiang Ningjun, formand og administrerende direktør for CStone Pharmaceuticals, sagde: 0010010 quot; Kun tre måneder efter, at avapritinib blev godkendt af det amerikanske FDA, har CStone Pharmaceuticals indsendt avapritinib 0010010 # 39; s nye lægemiddelmarkedsføringsapplikationer i Taiwan og Kina, og håber at kunne gøre det snart Bring denne slags førsteklasses præcisionsmålrettede medicin til avancerede GIST-patienter i Stor-Kina. Da virksomheden 0010010 # 39; s tempo i kommerciel transformation fortsætter med at accelerere, i løbet af de næste par måneder vil CStone Pharmaceuticals også levere mange vigtige produkter i Kina Ny medicinalansøgning til flere indikationer. {{0 }} quot;

Professor Shen Lin, stedfortræder dekan ved Peking University Cancer Hospital, direktør for Institut for Gastroenterologi og hovedundersøger for avapritinib i Kina, sagde: 0010010 quot; Avapritinib er i avanceret GIST med PDGFRA exon 18 mutation og hos GIST-patienter med fjerdelinjebehandling. Viser meget god antitumoraktivitet og er sikker og tolereres godt. På grund af den meget begrænsede fordel for patienter med eksisterende behandlinger har disse to typer af GIST-patienter meget uopfyldte behandlingsbehov. Som kliniker forventer vi håb om, at avapritinib vil blive godkendt så hurtigt som muligt og blive en ny behandlingsmulighed for patienter med avanceret GIST. 0010010 quot;

I november 2019 annoncerede CTOS-årsmødet resultaterne af det kliniske fase I-forsøg med NAVIGATOR på avapritinib i PDGFRA-ekson 18 -mutationer, og patienter, der modtog fjerde linje GIST. Dataene fra 16, 2018 november viser:

1. 43 patienter med PDGFRA exon 1 8 mutation og 1 1 1 patienter med fjerde linje behandling fik en initial dosis avapritinib 300 mg eller 400 mg en gang dagligt, og effektiviteten kan evalueres.

2. Blandt patienter med PDGFRA exon 18 mutation var ORR 86% (1 patient, der skulle bekræftes), median varighed af remission (DOR) blev ikke nået

3. Blandt GIST-patienterne på fjerde linje nåede ORR 22% (1 patient, der skal bekræftes), med en median DOR på 10. 2 måneder.

Det er glædeligt, at de foreløbige data fra Kinas fase I / II-brobygningsundersøgelse udført af CStone Pharmaceuticals viser, at sikkerhed og farmakokinetiske egenskaber hos patienter med avanceret GIST i Kina er i overensstemmelse med NAVIGATORs globale undersøgelsesdata og er godt tolereret.

Dr. Yang Jianxin, Chief Medical Officer for CStone Pharmaceuticals, sagde: 0010010 quot; For tiden er behandlingen af ​​avanceret GIST i Kina hovedsageligt den sekventielle anvendelse af tyrosinkinaseinhibitorer (TKI'er). Effekten er meget lille. På den anden side står kinesiske GIST-patienter i fjerde linje adskillige vanskeligheder, såsom flere lægemiddelresistensmutationer og mangel på effektive godkendte behandlingsformer. Jeg er meget glad for at se, at de nuværende brodannelsesundersøgelsesdata for avapritinib i Kina er i overensstemmelse med resultaterne af den globale undersøgelse af NAVIGATOR Og ser frem til dets tidlige fordel for mere avancerede GIST-patienter, der har behov for innovative terapier. {{0} } quot;

CStone Pharmaceuticals har opnået et eksklusivt samarbejde og godkendelse med Blueprint Medicines og opnået den eksklusive godkendelse af udvikling og kommercialisering af mange lægemidler, herunder avapritinib i Greater China. Blueprint Medicines forbeholder sig retten til at udvikle og kommercialisere relaterede lægemidler i andre dele af verden.

Om Avapritinib

Avapritinib er en KIT- og PDGFRA-mutantkinaseinhibitor, der er under undersøgelse, potent og meget selektiv. Det er en type 1 kinasekonformationsinhibitor, der bruges til behandling af GIST og kan direkte binde til den aktive kinasekonformation af KIT- og PDGFRA-mutationer, der fører til signalering aktivering nedstrøms. Avapritinib har bekræftet den hæmmende virkning af KIT- og PDGFRA-mutationer i GIST. På nuværende tidspunkt er den vigtigste lægemiddelresistensmekanisme for den godkendte behandling i Stor-Kina forårsaget af mutations af aktiveringssløjfe. Avapritinib undertrykker mutationer på dette sted, hvilket resulterer i stærk klinisk aktivitet.

Blueprint Medicines fremmer udviklingen af ​​bredere kliniske programmer til avapritinib, herunder GIST til multilinjeterapi og avanceret, inert og ryger systemisk mastocytose (SM).

Avapritinib er en kinaseinhibitor, der er godkendt af US FDA under produktnavnet AYVAKITTM til behandling af voksne patienter med ikke-kirurgisk udskåret eller metastatisk GIST, der bærer PDGFRA exon 18 mutation (inklusive PDGFRA D 842 V-mutation) .

Avapritinib er ikke godkendt af den amerikanske FDA til behandling af andre indikationer og er ikke godkendt af TFDA, NMPA eller andre regionale sundhedsregulerende myndigheder til indikationer.