Den amerikanske FDA Tildelt Takeda's Oral Orexin Receptor Agonist TAK-994 Gennembrud Therapy Designation (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har givet TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), en mundtlig orexin agonist i en fase 2 klinisk fase, der tager sigte på selektive mål orexin-2 receptor.

I øjeblikket er TAK-994 ved at blive udviklet til behandling af overdreven søvnighed i dagtimerne (EDS) hos patienter med narkolepsi type 1 (NT1). Dette er en kronisk neurologisk sygdom, der ændrer søvn-vågne cyklus. EDS er et kendetegnende symptom på NT1, som er kendetegnet ved en persons manglende evne til at holde sig vågen og vågen hele dagen, og falde i søvn utilsigtet eller på uhensigtsmæssige tidspunkter hver dag.

BTD er en ny lægemiddelanmeldelse kanal af FDA, som har til formål at fremskynde udviklingen og gennemgangen af nye lægemidler til behandling af alvorlige eller livstruende sygdomme, og der er foreløbige kliniske beviser for, at sammenlignet med eksisterende behandling medicin, nye lægemidler, der kan væsentligt forbedre tilstanden af sygdommen. BTD-opnåede lægemidler kan modtage tættere vejledning, herunder højtstående FDA embedsmænd under forskning og udvikling, og er berettiget til rullende gennemgang og potentielle prioriterede gennemgang under gennemgang for at sikre, at patienterne er forsynet med nye behandlingsmuligheder på kortest tid.

Ifølge oplysninger offentliggjort af Center for Drug Evaluation (CDE) fra National Medical Products Administration (NMPA) har TAK-994 fået en stiltiende licens til kliniske forsøg i Kina i juli 2020.

TAK-994 blev opdaget af Takedas laboratorium i Shonan, Japan. Det er en del af Open Innovation Center i Shonan Health Innovation Park og er den vigtigste produktkandidat til Takedas banebrydende multi-asset orexin-fokuserede franchise. Denne BTD markerer en vigtig milepæl i Takeda's accelererede udviklingsindsats for at bringe denne vigtige potentielle behandling til NT1 patienter.

FDA gav TAK-994 BTD, delvist baseret på tidlige og foreløbige kliniske data. Disse data viser, at TAK-994 hos NT1-patienter kan forbedre de objektive og subjektive måleresultater af vågenhed i dagtimerne betydeligt. I øjeblikket gennemgår TAK-994 en fase 2-undersøgelse (TAK-994-1501). Dataene fra den afsluttede fase 2-undersøgelse vil blive offentliggjort på en fremtidig videnskabelig konference, når undersøgelsen er afsluttet.

Sarah Sheikh, leder af Takeda's neurovidenskab behandling område, sagde: "Patienter med narkolepsi type 1 har overdreven søvnighed i dagtimerne, hvilket kan betyde, at de ofte falder i søvn på arbejde eller skole. Hvis det godkendes, TAK-994 har potentiale til at ændre vores nuværende behandling af NT1. Den måde at løse problemet med intern orexinmangel i kernen af sygdommen. Orexin spiller en central rolle i reguleringen af søvn-vågne cyklus af den menneskelige krop, og understøtter veje i hjernen, der fremmer kroppens naturlige vågenhed.