Den amerikanske FDA godkendte Ryplazim (plasminogen): Det første lægemiddel til behandling af plasmogenogenmangel!

Liminal BioSciences meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkendt Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) til behandling af type 1 plasminogenmangel (hypoplasminogenemia) patienter. Det er værd at nævne, at Ryplazim er det første lægemiddel, der er godkendt af FDA til behandling af plasminogenmangel. Dette er en sjælden genetisk sygdom, der kan skade normal væv og organfunktion og kan forårsage blindhed.

Mens FDA godkendte Ryplazim, udstedte FDA også en sjælden voucher til prioriteret pædiatrisk sygdom (PRV) til Liminal BioSciences for at belønne virksomheden for dets fremragende bidrag til udviklingen af ​​nye lægemidler til sjældne sygdomme. Kuponen kan indløses til prioriteret gennemgang af eventuelle efterfølgende nye lægemiddelapplikationer og kan sælges eller overføres.

Bruce Pritchard, administrerende direktør for Liminal BioSciences, sagde:" Denne godkendelse er en vigtig milepæl for Liminal, patienter, pårørende og læger. Vi er meget glade for, at Ryplazim vil tilbyde tjenester til patienter med medfødt plasminogenmangel i USA. Behandling. Den modtagne prioriterede gennemgangskupon (PRV) for sjældne pædiatriske sygdomme har også potentialet til at give Liminal ufortyndede kontanter til støtte for vores fortsatte bestræbelser på at fremme og udvide vores forsknings- og udviklingsstrategi for små molekyler."

Plasminogenmangel er et sjældent multisystem og genetisk sygdom, der har en dybtgående indvirkning på patienters sundhed og livskvalitet. Hos alle patienter med plasminogenmangel reduceres plasmaplasminogenniveauer signifikant.

Plasminogen er et naturligt forekommende protein, der syntetiseres af leveren og cirkulerer i blodet. Aktiveret plasminogen, plasmin, er den basiske komponent i det fibrinolytiske system og det vigtigste enzym, der opløser tromben og fjerner ekstravaseret fibrin. Derfor er plasminogen essentiel i sårheling, cellevandring, vævsomdannelse, angiogenese og embryogenese. Plasminogenmangel fører til ophobning af fibrin, hvilket fører til udvikling af læsioner, hvorved normal væv og organfunktion forringes. Når disse læsioner påvirker øjet, kan det føre til blindhed.

Den aktive ingrediens i Ryplazim er plasminogen, der ekstraheres og renses fra humant plasma. Ryplazim-behandling hjælper med at øge plasminogenniveauer i plasma, midlertidigt korrigere plasminogenmangel, reducere eller eliminere sygdom.

Plasminogen aktiveringsvej (billedkilde: GeneReviews)

Effekten af ​​Ryplazim hos pædiatriske og voksne patienter med plasminogenmangel type 1 blev bekræftet i et åbent klinisk forsøg med en arm. Forsøget omfattede 15 patienter, hvis plasminogenaktivitetsniveau ved baseline var mellem< 5%="" til="" 45%="" af="" normale="" værdier.="" alle="" patienter="" modtog="" en="" ryplazim-dosis="" på="" 6,6="" mg="" kg="" en="" gang="" hver="" 2-4="" dage="" og="" fortsatte="" behandlingen="" i="" 48="" uger,="" så="" deres="" lavt="" plasminogenaktivitetsniveau="" var="" mindst="" 10%="" højere="" end="" baseline,="" og="" sygdommen="" blev="" behandlet.="" kliniske="">

Effekten er baseret på den samlede kliniske succesrate efter 48 uger, defineret som 50% af patienterne med synlige eller andre målbare usynlige læsioner med mindst 50% forbedring i antal / størrelse eller funktionel virkning af læsioner fra baseline. Resultaterne viste, at alle patienter, der havde læsioner ved baselineundersøgelsen, forbedrede antallet eller størrelsen af ​​læsionerne med mindst 50%. I denne undersøgelse blev Ryplazim veltolereret.

Godkendelsen af ​​Ryplazim til markedsføring markerer et vigtigt vendepunkt ved at give patienter med type 1 plasminogenmangel den første og meget tiltrængte behandling og give patienter og familier en ny mulighed for at hjælpe med at kontrollere sygdommens symptomer.