Den amerikanske FDA Tildelt ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) Gennembrud Therapy Certificering!

Alkeus Pharmaceuticals meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har givet ALK-001 (C20-D3-vitamin A) gennembrudsterapi betegnelse (BTD) til behandling af Stargardt's Disease (STGD). Det er værd at nævne, at ALK-001 er det eneste lægemiddel, der er godkendt til BTD-behandling af Stargards sygdom. I øjeblikket er der ingen godkendt behandling for Stargards sygdom. Tidligere har FDA givet ALK-001 Orphan Drug Designation (ODD).

BTD er en ny lægemiddelanmeldelse kanal af FDA, som har til formål at fremskynde udviklingen og gennemgangen af nye lægemidler til behandling af alvorlige eller livstruende sygdomme, og der er foreløbige kliniske beviser for, at sammenlignet med eksisterende behandling medicin, nye lægemidler, der kan væsentligt forbedre tilstanden af sygdommen. BTD-opnåede lægemidler kan modtage tættere vejledning, herunder højtstående FDA embedsmænd under forskning og udvikling, og er berettiget til rullende gennemgang og potentielle prioriterede gennemgang under gennemgang for at sikre, at patienterne er forsynet med nye behandlingsmuligheder på kortest tid.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) er et kemisk modificeret vitamin A, der anvendes til behandling af en række retinale degenerative sygdomme. Lægemidlet tages en gang om dagen, og kliniske data viser, at ALK-001 sikkert kan forsinke udviklingen af Stargards sygdom og samtidig opretholde normal visuel cirkulation.

Stargards sygdom er en progressiv arvelig retinale degenerative sygdomme, der kan forårsage uopretteligt synstab og blindhed. Dette er en sjælden og alvorlig sygdom. Symptomerne begynder normalt i barndommen eller ungdommen. Næsten hver patient diagnosticeret med denne sygdom vil blive lovligt blind.

FDA tildelt ALK-001 BTD baseret på en gennemgang af data fra en fase 2 dobbelt-blind randomiseret placebo-kontrollerede kliniske forsøg. Data fra dette forsøg og andre igangværende undersøgelser forventes at blive frigivet senere på året.

Ud over Stargers sygdom er kliniske forsøg med ALK-001 til behandling af patienter med tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD) også i gang. I USA er AMD den vigtigste årsag til uforudsigelig blindhed.

Dr. Leonide Saad, administrerende direktør for Alkeus Pharmaceuticals, sagde: "At opnå en banebrydende terapibetegnelse er en transformativ milepæl inden for Stargards sygdom. Resultaterne af vores fase 2 kliniske forsøg er en regulatorisk indsendelse til ALK-001 til behandling af Stargards sygdom. Og godkendelse giver et stærkt grundlag. Vi ser frem til at arbejde sammen med FDA og andre reguleringsorganer, så vi kan bringe ALK-001 til patienter så hurtigt som muligt."