TransCon menneskelig væksthormon opnår USA og EU orphan Drug Qualifications

Ascendis Pharma meddelte den 15 april, 2020 , at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har tildelt TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) lægemiddelbetegnelse til behandling af væksthormonmangel (GHD).

TransCon Human Growth Hormone er et langtidsvirkende prodrug for væksthormon, der er udviklet til et ugentligt GHD-behandlingsmiddel. TransCon Human Growth Hormone opretholder den samme virkningsmåde som daglig behandling af humant væksthormon ved at frigive de samme væksthormonmolekyler. Der er i øjeblikket ingen godkendt langtidsvirkende væksthormonbehandling på det amerikanske eller europæiske marked. TransCon Human Growth Hormone er blevet certificeret af Europa-Kommissionen (EF) til behandling af GHD i Europa i oktober 2019.

Medikamenter, der er godkendt af FDA til forældreløse lægemidler, henviser til dem, der sikkert, effektivt kan behandle, diagnosticere eller forhindre sjældne sygdomme eller tilstande, der påvirker mindre end 200, 000 amerikanske borgere, og kan være sikrere eller mere effektive end godkendte produkter. Den forældreløse lægemiddelbetegnelse giver visse fordele og incitamenter for medikamentudviklere, herunder en syv-årig amerikansk markedsmonopolperiode fra datoen for markedsføringstilladelse, fritagelse for FDA-brugergebyrer og skattekreditter for klinisk forskning. Indrømmelse af lægemidler til sjældne sygdomme vil ikke ændre FDA's lovgivningsmæssige krav for at bestemme lægemidlers sikkerhed og effektivitet gennem passende og velkontrolleret forskning til støtte for godkendelse og kommercialisering.