VISEN Pharma annoncerer TransConTM Human Growth Hormone Opnår orphan Drug Berettigelse til USA og EU-behandling af Growth Hormone Deficient

Den 21 april, 2020, introducerede VISEN Pharma, et joint venture-selskab dedikeret til det endokrine-relaterede behandlingsområde verdens' s førende behandlingsmetoder og medicin til Kina, og var ansvarlig for det endokrine behandlingsprogram for Ascendis Pharma i Greater China Development and promotion. Ascendis Pharma meddelte den 15 april, 2020, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har tildelt TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) lægemiddelbetegnelse til behandling af væksthormonmangel (GHD).

TransCon Human Growth Hormone er et langtidsvirkende prodrug for væksthormon, der er udviklet til et ugentligt GHD-behandlingsmiddel. TransCon Human Growth Hormone opretholder den samme virkningsmåde som daglig behandling af humant væksthormon ved at frigive de samme væksthormonmolekyler. Der er i øjeblikket ingen godkendt langtidsvirkende væksthormonbehandling på det amerikanske eller europæiske marked. TransCon Human Growth Hormone er blevet certificeret af Europa-Kommissionen (EF) til behandling af GHD i Europa i oktober 2019.

GG quot; TransCon Human Growth Hormone er nu certificeret som et forældreløst stof i USA og Europa. Vi mener, at dette er en vigtig bekræftelse af, at verden har brug for en langtidsvirkende terapi for at håndtere GHD og alle endokrine sundhedsmæssige problemer." Ascendis Pharma Senior vicepræsident Dana Pizzuti, MD, sagde:" Som det eneste langtidsvirkende væksthormonprodukt under udvikling, der giver umodificeret væksthormon, mener vi, at TransCon Human Growth Hormone har et stort potentiale til at forbedre livene for patienter. Vi forventes stadig at være anden i dette år som planlagt kvartalsvis og fjerde kvartal indsendelse af markedsføringsansøgninger til TransCon Human Growth Hormone i USA og Europa."

Medikamenter, der er godkendt af FDA til forældreløse lægemidler, henviser til dem, der sikkert, effektivt kan behandle, diagnosticere eller forhindre sjældne sygdomme eller tilstande, der påvirker mindre end 200, 000 amerikanske borgere, og kan være sikrere eller mere effektive end godkendte produkter. Den forældreløse lægemiddelbetegnelse giver visse fordele og incitamenter for medikamentudviklere, herunder en syv-årig amerikansk markedsmonopolperiode fra datoen for markedsføringstilladelse, fritagelse for FDA-brugergebyrer og skattekreditter for klinisk forskning. Indrømmelse af lægemidler til sjældne sygdomme vil ikke ændre FDA's lovgivningsmæssige krav for at bestemme lægemidlers sikkerhed og effektivitet gennem passende og velkontrolleret forskning til støtte for godkendelse og kommercialisering.

Lu Anbang, administrerende direktør for Weisheng Pharmaceutical, påpegede:" På nuværende tidspunkt mangler mere end 90% af sjældne sygdomme effektiv behandling. Godkendelsen af ​​TransCon Human Growth Hormone af det amerikanske FDA orphan drug er af stor betydning for behandlingen af ​​væksthormonmangel. Den ugentlige TransCon Human Growth Hormone kan reducere byrden ved daglige injektioner, hvilket giver patienter en bedre chance for at opnå normal voksenhøjde og generelt endokrin helbred. I øjeblikket anvendes TransCon human væksthormon i Kina' s kliniske fase III-undersøgelse af mangel på væksthormon hos børn. Forskningen er begyndt i slutningen af ​​ 2019. Som den eksklusive autoriserede R& D og salgsselskab for TransCon Human Growth Hormone i Greater China, Weisheng Pharmaceutical vil fuldt ud promovere noteringsplanen i Kina i fremtiden og er forpligtet til at introducere verden' s førende behandlingsmetoder og medicin Kina, håber for at give flere kinesiske patienter mulighed for at drage fordel af verdens' s avancerede og pålidelige behandlingsmuligheder tidligere."

Om TransConTM-teknologi

TransCon henviser til" kortvarig forbindelse" (Forbigående konjugation). TransCon-teknologiplatformen udvikler nye behandlinger gennem innovative teknologier til optimering af behandlingseffekter, herunder effektivitet, sikkerhed og hyppighed af administration.

TransCon-molekylet består af tre dele: et umodificeret lægemiddel til prototyper, et inert bærermolekyle, der beskytter prototypemedicinen, og en forbindelsesstruktur, der midlertidigt forbinder de to. Når de tre dele kombineres, kan bærermolekylet inaktivere prototypemedicinet og ikke ryddes af kroppen. Når det injiceres i den menneskelige krop, under fysiologiske forhold med pH og kropstemperatur, frigives det aktive, umodificerede prototype medikament på en kontrolleret måde. Da prototypemedikamentet er umodificeret, kan det opretholde sin oprindelige farmakologiske mekanisme. TransCon-teknologi kan anvendes vidt på proteiner, peptider eller små molekyler i forskellige terapeutiske felter og kan anvendes systemisk eller lokalt.