Behandling af sjældne lungesygdomme Boehringer Ingelheims Nintedanib godkendt i EU

Den 21 april lokal tid meddelte Boehringer Ingelheim, at Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) officielt har godkendt nintedanib til behandling af voksne patienter med systemisk skleroserelateret interstitiel lungesygdom (SSc-ILD).

Systemisk sklerose (SSc), almindeligvis kendt som 0010010 quot; scleroderma 0010010 quot ;, er en misdannelse, handicap og potentielt dødelig sjælden autoimmun sygdom, som kan forårsage forskellige sygdomme, herunder lunge, hjerte, fordøjelseskanal kanal, nyre Organerne danner ar (fibrose) og kan forårsage livstruende komplikationer. Når lungerne bliver inficeret, forårsager det interstitiel lungesygdom (ILD), kaldet SSc-ILD. Det anslås, at ca. 80% af SSc-patienter vil komme videre til ILD, hvilket også er blevet en nøglefaktor i dødsfaldet for SSc-patienter, hvilket tegner sig for ca. 35% af SSc-relaterede dødsfald.

Nintedanib er en oral tyrosinkinaseinhibitor med lille molekyle, som konkurrerer inhiberende fibroblastvækstfaktorreceptor (FGFR 1-3), vaskulær endotelvækstfaktorreceptor (VEGFR 1-3), blodpladeafledt vækstfaktorreceptorer (PDGFR α og β) og anden receptor tyrosinkinaser blokerer for signalering, der spiller en nøglerolle i spredning, migrering og omdannelse af fibroblaster og derved inhiberer lungefibrose.

I september 2019 blev nintedanib godkendt af US FDA for at udskyde lungefunktionsnedgang hos voksne patienter med SSc-ILD, hvilket blev den første og i øjeblikket den eneste godkendte behandling af denne sjældne lungesygdom. Fra nu af er nintedanib godkendt til SSc-ILD-indikationer i 15 lande, herunder Canada, Japan og Brasilien.

Godkendelsen af ​​EMA blev foretaget, efter at Human Medical Products Committee (CHMP) gav en positiv holdning til nintedanib-behandling af SSc-ILD den 27 februar. Anbefalingen fra CHMP og godkendelsen af ​​EMA er baseret på resultaterne af det kliniske fase III-forsøg med fase III. SENSCIS er det største randomiserede kontrollerede forsøg med SSc-ILD-patienter, der involverede 576 patienter i 32 lande rundt om i verden. I undersøgelsen blev patienter tilfældigt tildelt at modtage nintedanib (150 mg to gange dagligt) eller placebo. Det primære endepunkt var den årlige nedgangsfrekvens i tvungen vital kapacitet (FVC) hos SSc-ILD-patienter. Undersøgelsen indsamlede også data om andre manifestationer af sygdommen. De vigtigste sekundære slutpunkter var hudtykkelse og sundhedsrelateret livskvalitet.

Resultaterne viste, at patienter med nintedanib-behandlingsgruppe efter 52 uges behandling ved hjælp af FVC-måling sammenlignet med placebo signifikant reducerede lungefunktionen med 44% (FVC-justeret årlig tilbagegangsfrekvens: -52. {{ 3}} ml / år vs -93. 3 ml / år, absolut forskel: 41. 0 ml / år [95% CI: 2. 9-79.0 ], p=0. 04). Undersøgelsen viste også, at sikkerheden og tolerabiliteten af ​​nintedanib i behandlingen af ​​SSc-ILD svarer til behandlingen af ​​patienter med idiopatisk lungefibrose (IPF).

Faktisk er SSc-ILD den tredje indikation af nintedanib. Tidligere er lægemidlet godkendt til behandling af IPF i mere end 75 lande over hele verden og solgt under mærkenavnet Ofev; det er også godkendt i flere lande. Det sælges under varemærket Vargatef til behandling af lungecancer, der ikke er små celler.

Den jævn udvidelse af Nintedanib-indikationen er meget vigtig for Boehringer Ingelheim. Efterhånden som patentbeskyttelsen udløber, er dets salg af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOLS) og astma-blockbuster Spiriva (tiotropium) faldet, og virksomheden har presserende behov for produkter til at understøtte sin respirationsfranchise, og den hurtige stigning af nintedanib gør det utvivlsomt til det bedste valg.

I 2019 opnåede Boehringer Ingelheim en årlig indtægt på USD 21. 28 milliarder, rangordnet 16 på den globale indtægtsliste for farmaceutiske virksomheder. Blandt dem steg salget af nintedanib med 31. 6% til 1. 6 7 milliarder amerikanske dollars.

På samme tid fortsætter nintedanib 0010010 # 39; s etiketudvidelse for sjældne lungesygdomme. Den 10 oktober, 2019, tildelte FDA den nintedanib gennembrudsterapibetegnelse til behandling af patienter med kronisk progressiv fibrose ILD. Ser frem til nintedanib og flere medicin til at imødekomme dette meget uopfyldte behov. (Bioon.com)