US FDA godkender C-type natriuretisk peptidanalog Voxzogo (vosoritide)---1/2

BioMarin Pharmaceuticals annoncerede for nylig, at US Food and Drug Administration (FDA) har fremskyndet godkendelsen af ​​Voxzogo (vosoritide), en injektion én gang dagligt af C-type natriuretisk peptid (CNP)-analoger til behandling af 5 år gamle og pædiatriske patienter med achondroplasia (achondroplasia) ovenfor og vækstpladen er åben, øges lineær vækst. Achondroplasia er den mest almindelige uforholdsmæssigt korte statur hos mennesker.

Mens FDA godkendte Voxzogo, udstedte FDA også en voucher for prioritet gennemgang af sjældne pædiatriske sygdomme (PRV) til BioMarin for at belønne virksomheden for dets enestående bidrag til udviklingen af ​​nye lægemidler til sjældne sygdomme. Denne PRV kan ombyttes til prioritetsgennemgang af ethvert nyt lægemiddel, der ikke opfylder prioritetsgennemgangen, og kan sælges eller overføres.

Baseret på forbedringen af ​​den annualiserede vækstrate (AGV) blev indikationen godkendt under den accelererede godkendelsesproces. Fortsat godkendelse af denne indikation vil afhænge af verifikation og beskrivelse af kliniske fordele i bekræftende undersøgelser. For at imødekomme dette krav efter markedsføring har BioMarin til hensigt at bruge den igangværende undersøgelse af åbne mærker til at sammenligne med eksisterende naturhistorie.

I Den Europæiske Union blev Voxzogo godkendt i august 2021 til behandling af achondroplasia hos børn i alderen fra 2 år til lukkede vækstplader. I USA og EU er Voxzogo blevet tildelt Orphan Drug Designation (ODD) til behandling af achondroplasi. Lukning af vækstpladen sker efter puberteten, når den endelige voksenhøjde er nået.

Voxzogo er det første lægemiddel, der er godkendt til behandling af børn med achondroplasi. Det kan behandle den underliggende årsag til sygdommen. Det repræsenterer et stort medicinsk gennembrud og har potentialet til at have en meningsfuld indvirkning på patienterne' liv. Den aktive farmaceutiske ingrediens i Voxzogo er vosoritid, som er et modificeret C-type natriuretisk peptid (CNP), der fremmer endokondral knogledannelse ved at nedregulere fibroblast vækstfaktor receptor 3 (FGFR3) signalering og direkte retter sig mod bruskudvikling Den interne patofysiologi af insufficiens.

Denne godkendelse er baseret på resultaterne af et globalt randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 3-studie og den åbne udvidelse af dette fase 3-studie. Undersøgelsen omfattede 121 børn med achondroplasi i alderen 5 til 14,9 år. Den gennemsnitlige basislinje-AGV for placebogruppen og Voxzogo-gruppen var henholdsvis 4,06 cm/år og 4,26 cm/år. I den 52. behandlingsuge var ændringen af ​​AGV i placebogruppen fra baseline -0,17 cm/år, og ændringen i AGV i Voxzogo-gruppen fra baseline var 1,40 cm/år, hvilket gør Voxzogo-gruppen sammenlignet med placebogruppe i form af AGV. Betydelig fremgang i skolen er 1,57 cm/år. Efter 52 uger af det dobbeltblindede placebokontrollerede fase 3-studie gik 58 patienter, som oprindeligt blev randomiseret til Voxzogo, i den åbne ekspansionsperiode. Hos patienter fulgt op i 2 år efter randomisering forblev forbedringen af ​​AGV uændret.