Vutrisiran 18-måneders nye data: Effektiv behandling af HATTR-amyloidose med polyneuropati!

Alnylam er en brancheførende RNAi-terapivirksomhed. For nylig annoncerede virksomheden de 18-måneders positive resultater af vutrisiran fase 3 HELIOS-A undersøgelsen. Vutrisiran er en RNAi-terapi under udvikling, injiceret subkutant hver 3. måned til behandling af voksne patienter med arvelig transthyretin amyloidose polyneuropati (hATTR-PN). Tidligere nåede undersøgelsen det primære endepunkt og alle sekundære endepunkter på 9-måneders tidspunktet.

De seneste resultater udgivet denne gang viser, at undersøgelsen nåede alle de sekundære endepunkter målt på 18-måneders tidspunktet: sammenlignet med de eksterne placebodata for RNAi-lægemidlet Onpattro (patisiran) fase 3 APOLLO-studie, forårsagede vutrisiran-behandling neuropatiskade (mNIS) +7), livskvalitet (QOL), ganghastighed, ernæringsstatus og overordnet handicap var statistisk signifikant forbedret. Med hensyn til det sidste sekundære endepunkt, som forventet, viste vutrisiran-behandlingsgruppen non-inferioritet i reduktionen af ​​serum-TTR-niveauer sammenlignet med Onpattro-behandlingsgruppen i undersøgelsen.

Derudover viste patienter behandlet med vutrisiran efter 18 måneder også forbedring i flere eksplorative endepunkter. Sammenlignet med placebo viste patienter behandlet med vutrisiran forbedring i hjertebiomarkørens endepunkt NT-proBNP (et mål for hjertetryk). Derudover forbedredes patienter behandlet med vutrisiran sammenlignet med placebo også i visse ekkokardiografiske parametre. Endelig, i en planlagt kohorte på 48 patienter, var behandling med vutrisiran forbundet med en forbedring af technetium (Technetium) optagelse i hjertet hos de fleste patienter, hvilket giver potentiel evidens for en reduceret hjerteamyloidbelastning.

I denne undersøgelse viser vutrisiran fortsat opmuntrende sikkerhed og tolerabilitet. Alnylam planlægger at offentliggøre de fulde 18-måneders resultater på lægekonferencen i begyndelsen af ​​2022.

siRNA: Silent specifikke gener, reducerer ekspressionsområdet med 99 %

Vutrisiran er en subkutan RNAi-terapi under udvikling til behandling af ATTR-amyloidose, herunder arvelig (hATTR) og vildtype-amyloidose (wtATTR). Vutrisiran kan målrette og dæmpe specifikt messenger-RNA og blokere det, før vildtype- og mutant transthyretin (TTR)-proteiner produceres.

Vutrisiran injiceres subkutant hvert kvartal (3 måneder), hvilket kan hjælpe med at reducere aflejringen af ​​TTR-amyloid i vævene, fremme fjernelse af TTR-amyloid aflejret i vævene og potentielt genoprette funktionen af ​​disse væv. vutrisiran bruger Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc-konjugeret leveringsplatform, som har til formål at forbedre styrke og høj metabolisk stabilitet, hvilket tillader sjældne subkutane injektioner.

I øjeblikket er markedsføringsansøgningen af ​​vutrisiran til behandling af voksne patienter med hATTR-PN under revision af US FDA og EU EMA. I USA og EU har vutrisiran fået Orphan Drug Designation (ODD) til behandling af ATTR-amyloidose, og i USA er også blevet tildelt Fast Track Designation (FTD) til behandling af voksen hATTR-PN. Vutrisiran gennemgår prioriteret gennemgang af det amerikanske FDA, og måldatoen for Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) er den 14. april 2022.