67 % af patienterne har signifikant forbedrede symptomer efgartigimod myasthenia gravis når det primære endepunkt i fase 3

I dag, argenx meddelte, at det har udviklet efgartigimod, en "first-in-class" terapi rettet mod FcRn, en central fase 3 klinisk forsøg med ADAPT i behandlingen af patienter med anti-acetylcholin receptor (AChR) antistof-positive systemisk myasthenia gravis (gMG) Hovedundersøgelsen endepunktet blev nået. Argenx har planer om at indsende en biologics licens ansøgning (BLA) for terapi til FDA ved udgangen af dette år.

MG er en sjælden kronisk autoimmun sygdom. Immunglobulin G (IgG) antistoffer forstyrrer kommunikationen mellem nerver og muskler, forårsager svaghed og potentielt livstruende muskelsvaghed. Mere end 85% af MG patienter udvikler sig til gMG inden for 18 måneder efter debut, resulterer i ekstrem træthed og besvær med ansigtsudtryk, tale, synke, og bevægelse. Patienter diagnosticeret med AChR antistofpositiv (AChR-Ab+) tegner sig for ca. 80%-90% af det samlede antal gMG-patienter.

Efgartigimod er en "first-in-class" terapi rettet mod FcRn, designet til at reducere patogene IgG antistoffer og blokere IgG genanvendelsesprocessen. Rollen af FcRn receptor er at forhindre nedbrydning af IgG. Derfor, ved at forhindre binding af IgG og FcRn, IgG antistoffer, der mægle autoimmune sygdomme kan nedbrydes hurtigere, og dermed reducere sygdomssymptomer.

Det centrale fase 3 kliniske forsøg ADAPT er en randomiseret, dobbelt-blind, placebo-holdige kontrol undersøgelse. Dens top-line data viser, at 67,7% af AChR-Ab + gMG patienter, der fik efgartigimod behandling opfyldte den primære undersøgelse endpoint behandling standard, nemlig Ifølge Myasthenia Gravis Daily Life Activity Scale (MG-ADL), patientens score forbedret med mindst 2 point i 4 på hinanden følgende uger, sammenlignet med 29,7% i placebogruppen. Derudover viste 63,1 % af patienterne i behandlingsgruppen efgartigimod signifikant remission efter at være blevet evalueret ved kvantitativ myasthenia gravis (QMG) sammenlignet med 14,1 % af de patienter i placebogruppen, som opnåede samme respons. 40,0 % af de patienter, der fik efgartigimod, opnåede minimal symptomydelse, defineret som en MG-ADL-score på 0 (asymptomatisk) eller 1 sammenlignet med 11,1 % i placebogruppen. De detaljerede data fra forsøget vil blive annonceret på en kommende medicinsk konference.

"Dataene fra ADAPT-studiet viser, at efgartigimod driver hurtig og dyb remission af patienter, herunder en vis procentdel af patienter, der opnår minimal eller asymptomatisk efter behandling," sagde Wim Parys, MD, chief medical officer i argenx. Indsendelse efgartigimod's BLA til FDA ved udgangen af året vil give os mulighed for at tage endnu et skridt i retning af at yde behandling til patienter, der kan drage fordel af efgartigimod i 2021. Vi takker alle patienter og sundhedspersonale, der deltog i ADAPT-forsøget."