FDA godkender Fintepla

Den 27. juni godkendte FDA Zogenix' s fløjte-amfetamin oral opløsning Fintepla (tidligere ZX008) for Dravet syndrom over 2 år. Denne godkendelse er baseret på resultaterne af to dobbeltblinde kontrollerede forsøg. Fintepla reducerer antallet af spasticiteter om måneden med 50-60% sammenlignet med placebo på standardterapibaggrund, og antallet af epilepsireduktion med mindst 50% er også signifikant højere end for placebo. Selvom kliniske forsøg med i alt mere end 700 personer ikke fandt, at denne dosis Fintepla forårsagede nogen kardiotoksicitet, men på grund af Fen-Phen's tilfælde i dag, har denne godkendelse to sorte hjerteklappesygdomme (VHD) og pulmonal hypertension (PAH) Boksen advarer om, at produktet skal sælges gennem REMS-systemet. Fintepla har tidligere modtaget FDA-prioritetsgodkendelse og lægemidler til sjældne sygdomme. I dag fik ZGNX først godkendelse af, at Fintepla steg med 24%, men derefter fik investorers bekymring over advarslen om den sorte boks ZGNX til at glide under 13% for at lukke.

Lægemiddelkildeanalyse

Dravet' s sygdom er en sjælden alvorlig epilepsi med en estimeret forekomst på 1 ud af 20.000 til 20.000. Det meste af denne sygdom er forårsaget af inaktiveringsmutationen af ​​et gen kaldet SCN1A (der koder for en ionkanal), men der er ingen lægemidler, der kan ændre sygdommen for dette mål, og de lægemidler, der er markedsført, kontrollerer dybest set symptomerne. GW Pharma lancerede et cannabisdiol (CBD) præparat året før. Sages lægemiddel efter fødselsdepression, neurosteroidhormonet Zulresso, er også testet i denne sygdom, og Fintepla er en 5HT-receptoragonist. Naturligvis er disse lægemidler ikke relateret til SCN1A.

Fintepla er en af ​​komponenterne i Fen-Phen, amfetamin, dette stof har forårsaget store tab for overvægtige patienter og den originale producent Wyeth. En anden retssag, der ligner lægemidlet Mediator, er stadig i gang. Sidste år blev det franske lægemiddelfirma Servier beskyldt for overdreven promotering af stoffet. Der er mange eksempler på tilbagetrækning af stoffer fra markedet, og det mest berømte er reaktionsstoppet. Lægemidlet, der forårsagede mere end 10.000 sælbabytragedier, blev senere et effektivt lægemiddel mod multiple myelomer. Dets enkle derivat, Revlimid, er nu kongen af ​​små molekyle-medikamenter. En anden analog, Pomalyst, blev godkendt til Kaposi' s sarkom i sidste måned. . COX2-hæmmeren Wanluo, som en gang beskadigede både Merck' s økonomi og omdømme, forventes også at vende tilbage til floder og søer for nylig og er beregnet til at blive brugt til hæmofil arthropati forårsaget af fælles overbelastning hos patienter med hæmofili.

Dravet' s sygdom er en sjælden alvorlig epilepsi med en estimeret forekomst på 1 ud af 20.000 til 20.000. Det meste af denne sygdom er forårsaget af inaktiveringsmutationen af ​​et gen kaldet SCN1A (der koder for en ionkanal), men der er ingen lægemidler, der kan ændre sygdommen for dette mål, og de lægemidler, der er markedsført, kontrollerer dybest set symptomerne. GW Pharma lancerede et cannabisdiol (CBD) præparat året før. Sages lægemiddel efter fødselsdepression, neurosteroidhormonet Zulresso, er også testet i denne sygdom, og Fintepla er en 5HT-receptoragonist. Naturligvis er disse lægemidler ikke relateret til SCN1A. Fintepla er en af ​​komponenterne i Fen-Phen, amfetamin, dette stof har forårsaget store tab for overvægtige patienter og den originale producent Wyeth. En anden retssag, der ligner lægemidlet Mediator, er stadig i gang. Sidste år blev det franske lægemiddelfirma Servier beskyldt for overdreven promotering af stoffet. Der er mange eksempler på tilbagetrækning af stoffer fra markedet, og det mest berømte er reaktionsstoppet. Lægemidlet, der forårsagede mere end 10.000 sælbabytragedier, blev senere et effektivt lægemiddel mod multiple myelomer. Dets enkle derivat, Revlimid, er nu kongen af ​​små molekyle-medikamenter. En anden analog, Pomalyst, blev godkendt til Kaposi' s sarkom i sidste måned. . COX2-hæmmeren Wanluo, som en gang beskadigede både Merck' s økonomi og omdømme, forventes også at vende tilbage til floder og søer for nylig og er beregnet til at blive brugt til hæmofil arthropati forårsaget af fælles overbelastning hos patienter med hæmofili. I går blev det nævnt, at forkert brug eller utilstrækkelig optimering af det første lægemiddel vil have en negativ indvirkning på hele mekanismen. Fortegnelsen over Fintepla kan få sikkerere 5HT-receptoragonister til at være mere opmærksomme på behandlingen af ​​denne alvorlige sygdom. Amfetamin, en sikrere analog Belviq, markedsføres som et vægttabsmiddel, men det blev først solgt til Eisai på grund af dårligt salg. I år blev det bedt om at trække sig ud af markedet på grund af tumorrisiko. Selvom Belviq viste et lavt niveau af tumorrisiko gennem retrospektiv analyse, er det bestemt bedre end Fintepla. Hvis dosis også reduceres, kan den være effektiv til epilepsi. Sikkerheden skal være dominerende.

Off-label-brugen af ​​fluamphetamin før hændelsen og karakteriseringsevalueringen i zebrafisk spillede senere en vigtig rolle i dens rigtige navn, men en vigtig grund er, at Dravet' s sygdom er mere alvorlig end vægttab og kan tolerere visse sider virkninger. Hvorvidt nogen medicin er værd at bruge er mere risikabelt og mere gavnligt. ICU' s akutmedicin og diabetes med mere end et dusin typer medicin har helt forskellige sikkerhedskrav. Begyndelsen af ​​Dravet-patienter er tidligt (ca. et år gammel), hyppig og smertefuld, alvorlig kan forårsage død. Desuden har langt de fleste patienter betydeligt nedsat deres intellektuelle udvikling efter påbegyndelse af epilepsi, hvilket er en enorm byrde. Sidste år Johnson& Johnson' s K-pulverpræparat Spravato blev godkendt til svær depression. Disse lægemidler, der har forårsaget stor skade på patienter, kan genopfindes. Det viser, at uanset om det er et magisk stof som metformin eller en torn som fenfluramin, tager det lang tid og hård forskning at finde den bedste anvendelse af et produkt. Hvis forskningen er tilstrækkelig, er grænsen mellem medicin og medicin muligvis ikke så stor, som man forestiller sig.