Novartis Kymriahs tredje indikation er under revision i USA og Europa

Novartis annoncerede for nylig, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) og det europæiske lægemiddelagentur (EMA) har accepteret henholdsvis den supplerende licensansøgning for biologiske produkter (sBLA) og klasse II-ændringer for CD19 CAR-T-celleterapien Kymriah (tisagenlecleucel): Til behandling af voksne patienter med recidiverende eller refraktær follikulær lymfom (r/r FL), som tidligere har modtaget mindst 2 behandlinger. FDA har givet prioriteret gennemgang til sBLA.

Tidligere har FDA givet Kymriah betegnelsen Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) til behandling af r/r FL; Europa-Kommissionen (EC) har givet Kymriah Orphan Drug Designation (ODD) til behandling af FL. Hvis det bliver godkendt, vil Kymriah give en vigtig behandlingsmulighed for patienter med r/r FL. Samtidig vil r/r FL også blive Kymriah's tredje indikation for B-celle maligniteter.

Kymriah er en CD19-rettet genetisk modificeret autolog T-celle immuncelleterapi. I modsætning til konventionelle småmolekylære eller biologiske terapier er CAR-T-celleterapi et levende T-celleterapiprodukt. Princippet i Kymriah er at genetisk modificere patientens T-celler til at udtrykke en kimær antigenreceptor (CAR), der er designet til at målrette antigenet CD19, som er et antigenprotein, der udtrykkes på overfladen af ​​en række blodtumorceller, herunder B-celler lymfom og leukæmiceller.

Kymriah er den første CAR-T-celleterapi godkendt af det amerikanske FDA. Det er i øjeblikket på markedet i 30 lande og har mere end 345 certificerede behandlingscentre. Kymriah er en engangsbehandling designet til at styrke patientens's immunsystem til at bekæmpe kræft. I øjeblikket omfatter Kymriah's godkendte indikationer: (1) behandling af recidiverende eller refraktær akut lymfatisk leukæmi (r/r ALL) børn og unge voksne (alder til 25 år); (2) behandling af recidiverende eller refraktær akut lymfatisk leukæmi (r/r ALL) Voksne patienter med diffust storcellet B-celle lymfom (r/r DLBCL).

Denne nye indikationsapplikation er baseret på positive data fra fase 2 ELARA-forsøget. Dette er et enkelt-arm, multicenter, åbent fase 2-forsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Kymriah i behandlingen af ​​voksne patienter med R/R FL. Dataene viser, at undersøgelsen observerede en stærk responsrate hos r/r FL-patienter, som tidligere havde modtaget flere behandlinger (median: 4 [interval: 2-13]): en komplet responsrate (CR) på 66 %, den samlede respons rate (ORR) nåede 86%. Sikkerheden er meget betydelig. I de første 8 uger efter infusionen havde ingen patienter Kymriah-relateret grad 3 eller højere cytokinfrigivelsessyndrom (CRS). Forsøgsdataene blev annonceret tidligere i år på det virtuelle møde i American Society of Clinical Oncology (ASCO) i 2021.

Jeff Legos, Executive Vice President og Global Head of Oncology and Hematology Development, Novartis, sagde: "Dette er en vigtig milepæl i vores mission om at give Kymriah til voksne patienter med recidiverende eller refraktær follikulær lymfom. At opnå kvalifikation til orphan drug-kvalifikationer fra EC og FDA's prioritetsgennemgang fremhæver de betydelige udækkede behov og haster hos disse patienter. Kymriah har demonstreret imponerende resultater i ELARA-forsøget, og vi håber, at vi kan give en unik og potentielt endelig behandling. Minimer byrden."