Den amerikanske FDA tildelte CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) kvalifikation!

Det førende genredigeringsfirma CRISPR Therapeutics meddelte for nylig, at US Food and Drug Administration (FDA) har tildelt CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) kvalifikation: dette er en genredigerende allogen CAR-T-celle, der ejes 100 % af virksomheden, Therapies bruges til at behandle recidiverende eller refraktære CD19+B celle maligniteter. CRISPR Therapeutics bruger CRISPR/Cas9 genredigeringsteknologi til at udføre tre genredigering på T-celler fra raske donorer, hvilket gør det muligt for dets CAR-T-celler at være"off-the-shelf".

Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) er et fast track (fast track) udviklet til at fremskynde udviklingen og godkendelsen af ​​innovative regenerative terapier, da USA reviderede bestemmelserne om regenerativ medicin i"21st Century Cures Act". ; i december 2016. Kanal) system. RMAT kan være celleterapi, terapeutiske vævstekniske produkter, humane celler og vævsprodukter eller andre kombinationsterapier, der omfatter produkter til regenerativ medicinteknologi.

For at opnå RMAT-kvalifikation for et lægemiddel under forskning, skal der være foreløbige kliniske forskningsdata for at bevise, at lægemidlet har et positivt resultat i at behandle, forsinke, vende eller helbrede en alvorlig eller livstruende sygdom eller ikke opfylde medicinske behov. RMAT-kvalifikation omfatter alle de præferencemæssige politikker for Fast Track Qualification (FTD) og Breakthrough Drug Qualification (BTD), inklusive muligheden for tidlig interaktion med FDA, prioriteret gennemgang og accelereret godkendelse.

Dr. Samarth Kulkarni, CEO for CRISPR Therapeutics, sagde:"Denne RMAT-kvalifikation er baseret på de opmuntrende kliniske data, vi har leveret indtil videre. Dette er en vigtig milepæl, der indikerer, at FDA har anerkendt CTX110 i behandlingen af ​​hæmatologiske maligniteter. Transformationspotentiale. Vi ser frem til at arbejde tæt sammen med FDA for at fortsætte vores bestræbelser på at bringe denne vigtige nye behandling til patienterne."

Autolog CAR-T og allogen CAR-T (Billedkilde: crisprtx.com)

CTX110 er en genredigeret allogen CAR-T-celleterapi afledt af raske donorer, rettet mod CD19, som i øjeblikket er et populært mål for CAR-T-udvikling. CD19 er en slags klyngedifferentieringsantigen og et vigtigt membranantigen relateret til B-celleproliferation, differentiering, aktivering og antistofproduktion.

I øjeblikket evaluerer et enkelt-arm, multicenter, åbent fase 1 klinisk studie CARBON sikkerheden og effektiviteten af ​​flere dosisniveauer af CTX110 i behandlingen af ​​recidiverende eller refraktære B-celle maligniteter. Forsøget inkluderede voksne patienter med recidiverende eller refraktære B-celle CD19+ maligniteter, som tidligere havde modtaget mindst 2 behandlingslinjer.

Data frigivet i oktober i år viste, at i intention-to-treat-populationen (ITT) var den totale remission hos patienter med stort B-celle lymfom (LBCL) ved dosisniveau 2 (DL2: 100x10E6) og højere niveauer af enkeltdosis CTX110-behandling. ORR-raten nåede 58%, og den fuldstændige remissionsrate (CR) nåede 38%. Derudover var remissionen langvarig hos LBCL-patienter med en 6-måneders CR-rate på 21 %, og den længste remission blev opretholdt 18 måneder efter den første infusion.

I dette forsøg svarede remissionsraten og holdbarheden af ​​CTX110 til den autologe CD19 CAR-T-terapi, der var godkendt på basis af ITT. CTX110 har positive og differentierede sikkerhedsfunktioner, intet cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) af grad 3 eller højere, lav infektionsrate og forekomst af immuneffektorcelle-relateret neurotoksisk syndrom (ICANS).