Concord Kylin Crysvita er blevet godkendt af EU til at behandle unge og voksne patienter!

Kyowa Kirin meddelte for nylig, at Europa-Kommissionen (EF) har godkendt Crysvita (burosumab) til behandling af unge og voksne patienter med X-bundet hypofosfatæmi (XLH). Tidligere er Crysvita godkendt betinget til behandling af XLH-børn og unge, der er 1 år og ældre, har billeddannende tegn på knoglesygdomme og vokser knogler.

Crysvita er den eneste behandling, der adresserer den iboende patofysiologi af XLH. XLH er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker livslange knogler, muskler og led. Den seneste godkendelse vil udvide den gældende population af Crysvita: alle europæiske XLH-unge patienter med billeddiagnosticering af knoglesygdom (uanset status for knoglevækst) og voksne voksne XLH-patienter er nu berettiget til Crysvita-behandling.

Denne godkendelse er baseret på data fra to fase III-studier: Fase III UX023-CL303 er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, der undersøgte sikkerheden og effektiviteten af ​​Crysvita hos voksne patienter med XLH; Fase III UX023-CL304-studiet er et åbent forsøg med en arm, der undersøger virkningen af ​​Crysvita på behandlingen af ​​osteomalacia (blødgøring af skelet) hos voksne med XLH. To undersøgelser har vist, at Crysvita øger og opretholder serumphosphatniveauer inden for det normale interval, hjælper med at helbrede pseudofrakturer og frakturer relateret til osteomalaki og forbedrer osteomalaki. Andre endepunkter viste, at patienter havde reduceret smerte og stivhed og forbedret fysisk funktion og mobilitet over tid. Sikkerheden ved Crysvita er i overensstemmelse med det, der blev observeret i andre Crysvita-studier. Bivirkninger inkluderer reaktioner på injektionsstedet, hyperfosfatæmi og overfølsomhedsreaktioner. Der var ingen alvorlige bivirkninger relateret til behandling.

Dr. Karine Briot fra Cochin Hospital i Frankrig sagde:" Indtil videre har voksne patienter med XLH meget begrænsede behandlingsmuligheder. I dag er' s godkendelse et stort fremskridt, hvilket betyder, at disse voksne patienter med XLH for første gang får en behandling for den underliggende årsag til XLH."

Abdul Mullick, præsident for Kyowa Kirin International, sagde: ”EF's godkendelse er en vigtig milepæl for ledelsen af ​​XLH. XLH er en progressiv, livslang sygdom, der har stor indflydelse på børns og voksnes liv. Gennem denne godkendelse vil XLH-teenagere og voksne også kunne drage fordel af Crysvita-behandling, som er den eneste behandling, der er målrettet mod den indre patofysiologi af XLH. Vi vil nu fokusere på at sikre, at mere kvalificerede patienter får behandling."

Billedkilde: slideshare.net

X-bundet hypofosfatæmi (XLH) er en sjælden genetisk sygdom, der forårsager abnormiteter i knogler, muskler og led. XLH er ikke livstruende, men dens byrde er livslang og gradvis, hvilket kan reducere en persons' s livskvalitet. Symptomerne og tegnene på XLH begynder i den tidlige barndom og forårsager deformiteter i underekstremiteter, kort statur og smerte. Disse vil føre til vanskeligheder med at gå og kropsfunktioner og påvirke livskvaliteten. Skelettdeformationer plus uopløst hypophosphatemia betyder, at sygdommen fortsætter med at udvikle sig hos voksne, hvilket fører til smerte og stivhed samt flere muskuloskeletale defekter, som kan være så tidligt som den anden eller tredje tiendedel efter patientens fødsel. Året blev påvirket.

Crysvita' s aktive ingrediens er burosumab, som er et rekombinant, fuldt humaniseret IgG1 monoklonalt antistof, der sigter mod at binde til og hæmme aktiviteten af ​​fibroblastvækstfaktor 23 (FGF-23). FGF23 er et hormon, der reducerer serumphosphatniveauer ved at regulere udskillelse af nyrefosfat og aktiv D-vitaminproduktion. I XLH er niveauet og aktiviteten af ​​FGF23 for høj, hvilket resulterer i fosfataffald og hypofosfatæmi.

Crysvita kan målrette mod FGF-23 for at hæmme den biologiske aktivitet af FGF-23. Ved at blokere for stor FGF-23 i patientens' s krop kan Crysvita øge reabsorptionen af ​​fosfat i nyrerne og øge produktionen af ​​D-vitamin og derved også forbedre absorptionen af ​​fosfat og calcium i tarmen. Crysvita er udviklet til behandling af FGF-23-relaterede hypophosphatemia sygdomme, såsom XLH, tumorinduceret osteomalacia (TIO) / epidermal nevus syndrom (ENS).

Crysvita er det første rekombinante fuldt humane monoklonale IgG1-antistof, der direkte er målrettet mod FGF23. Lægemidlet blev opdaget af Kyowa Kirin og udviklet i samarbejde med Ultragenyx.

I USA er Crysvita godkendt til behandling af børn og voksne med XLH i alderen ≥6 måneder. I juni i år blev Crysvita igen godkendt af det amerikanske FDA som en ny indikation til pædiatriske og voksne patienter ≥ 2 år til behandling af tumorinduceret osteomalacia (TIO), som kan forårsage hypofosfatæmi og osteomalaki. Det er værd at nævne, at Crysvita er det første lægemiddel, der er godkendt til behandling af XLH, og også det første lægemiddel, der er godkendt til behandling af TIO-patienter, hvis tumorer ikke kan lokaliseres eller fjernes radikalt.