Efgartigimod Betydeligt forbedret styrke og livskvalitet, Zai Lab introduceret til Kina!

Zai Lab -partner argenx meddelte for nylig, at resultaterne af et vigtigt fase 3 ADAPT -forsøg, der evaluerede efgartigimod i behandlingen af ​​systemisk myasthenia gravis (gMG), er blevet offentliggjort i The Lancet Neurology. Titlen på artiklen er: Sikkerhed, effekt og tolerabilitet af efgartigimod hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (ADAPT): et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, fase 3-forsøg.

Myasthenia gravis (MG) er en neuromuskulær sygdom, der medieres af patogen IgG og alvorligt påvirker livskvaliteten. Symptomerne på sygdommen og bivirkningerne af nuværende behandlinger kan forårsage betydelig skade på patienternes liv. Resultaterne fra ADAPT -forsøget viser, at behandling med efgartigimod kan forbedre gMG -patienters styrke og livskvalitet betydeligt. I øjeblikket er efgartigimod' s behandling af gMG under revision af den amerikanske FDA, og måldatoen for Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) er 17. december 2021. Hvis godkendt, vil efgartigimod være den første og kun FcRn -antagonist til at modtage myndighedsgodkendelse.

James F Howard Jr, hovedforsker ved ADAPT -forsøget og professor i neurologi ved University of North Carolina ved Chapel Hill School of Medicine, sagde:" Myasthenia gravis (MG) kan have en ødelæggende indvirkning på livet og patienters uafhængighed og kan påvirke synkning, evnen til at tale, gå og endda trække vejret. Derudover oplever hver patient MG i en anden proces, hvilket gør sygdomshåndtering uforudsigelig. I ADAPT -forsøget observerede vi, at de fleste patienter, der fik efgartigimod, blev behandlet med efgartigimod. Der vil være klinisk betydelige forbedringer i de første 2 uger. Disse resultater er af stor betydning for MG -samfundet. Jeg håber, at efgartigimod vil levere en første af sin art målrettet terapi til at behandle patienter med denne kroniske autoimmune sygdom på en individualiseret måde."

ADAPT -forsøget nåede det primære endepunkt. Dataene viste, at hos patienter med acetylcholinreceptorantistofpositiv (AChR Ab +) gMG ifølge myasthenia gravis aktivitet i dagliglivets (MG-ADL) score, sammenlignet med placebogruppen, havde efgartigimod-behandlingsgruppen mere A høj andel af patienterne var respondenter (67,7% vs 29,7%; p< 0,0001).="" respondenterne="" blev="" defineret="" som="" at="" have="" en="" forbedring="" på="" mindst="" 2="" point="" i="" mg-adl-score="" i="" 4="" på="" hinanden="" følgende="" uger="" eller="" længere.="" derudover="" opnåede="" 40%="" af="" patienterne="" i="" efgartigimod-behandlingsgruppen="" et="" minimalt="" symptomudtryk="" (defineret="" som="" en="" mg-adl-score="" på="" 0="" [asymptomatisk]="" eller="" 1),="" mens="" andelen="" af="" ​​patienter="" i="" placebogruppen,="" der="" nåede="" dette="" mål,="" kun="" var="" 11,1%.="" blandt="" achr-ab="" +="" respondenterne="" havde="" 84,1%="" af="" patienterne="" en="" klinisk="" signifikant="" forbedring="" i="" mg-adl-score="" inden="" for="" de="" første="" 2="" uger="" af="" behandlingen.="" i="" denne="" undersøgelse="" var="" efgartigimods="" sikkerhed="" sammenlignelig="" med="">

Efter afslutningen af ​​ADAPT-forsøget kom 90% af patienterne ind i ADAPT plus-forsøget, en åben forlængelsesundersøgelse, der varede 3 år for at evaluere efgartigmods langsigtede sikkerhed og tolerabilitet. I ADAPT og ADAPT plus modtog mindst 118 patienter efgartigmod -behandling i 12 måneder eller længere.

efgartigimod virkningsmekanisme

Efgartigimod er et antistoffragment under udvikling, designet til at reducere patogene immunoglobulin G (IgG) antistoffer og blokere IgG -cirkulation. Efgartigimod kan binde sig til FcRn, som udtrykkes bredt i hele kroppen og spiller en central rolle i forebyggelsen af ​​nedbrydning af IgG -antistoffer. Blokering af FcRn kan reducere ekspressionsniveauet for IgG -antistoffer og kan behandle autoimmune sygdomme, der vides at være drevet af patogene IgG -antistoffer, herunder: myasthenia gravis (MG), en kronisk sygdom, der forårsager muskelsvaghed; pemphigus vulgaris (PV), en kronisk hudsygdom karakteriseret ved alvorlig blærer i huden; immuntrombocytopeni (ITP), en kronisk sygdom manifesteret af ekkymose og blødning; kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP)), en sygdom, hvor skader på nervesystemet forårsager bevægelsesforstyrrelser.

Den 6. januar 2021 meddelte Zai Lab og argenx, at de to parter har nået et eksklusivt autoriseret samarbejde. Zai Lab vil være ansvarlig for at fremme udviklingen og kommercialiseringen af ​​efgartigimod i Greater China -regionen (herunder Fastlands -Kina, Hong Kong, Taiwan og Macau).

Dr. Ren Hairui, overlæge inden for autoimmunitet og anti-infektion i Zai Lab, sagde: Der er i øjeblikket omkring 200.000 patienter med myasthenia gravis i Kina. De eksisterende behandlingsmuligheder er meget begrænsede, og der er enorme uopfyldte kliniske behov. Baseret på de eksisterende data fra efgartigimod forventes dette produkt at ændre den nuværende status for behandling af systemisk myasthenia gravis og andre alvorlige autoimmune sygdomme efter godkendelse.

I henhold til aftalens vilkår får Zai Lab eneret til at udvikle og kommercialisere efgartigimod i Storkina. Zai Lab vil være ansvarlig for den globale registrering af klinisk forskning og udvikling af efgartigimod til flere indikationer i Kina. Derudover vil Zai Lab også være ansvarlig for at starte fase 2 -bekræftende undersøgelser for flere nye indikationer i Storkina for at fremskynde udviklingen af ​​flere autoimmune indikationer for efgartigimod på global skala.