FDA godkender det første nye Kaposi Sarcoma-lægemiddel i næsten 20 år

Den 15 maj lokaliserede Bristol Myers Squibb (BMS), at det amerikanske FDA har fremskyndet godkendelsen af ​​Pomalyst (pomalidomid, pomalidomid) til behandling af HIV-relateret og antiretroviral terapi (HAART) af patienter med Kaposi' s sarkom, såvel som patienter med HIV-negativ Kaposi' s sarkom. Denne fremskyndede godkendelse er baseret på den samlede responsrate, der er observeret i fase 1 / 2 , én-arm klinisk forsøg (12-C-0047). Pomalyst har modtaget gennembrudsterapi og lægemiddelcertificering til sjældne sygdomme. Denne orale terapi er den første nye behandlingsmulighed for patienter med Kaposi' s sarkom i mere end 20 år.

Kaposi sarcoma er en sjælden kræft forårsaget af Kaposi' s sarkom-associeret herpesvirusinfektion, som også er kendt som human herpesvirustype 8. Patienter vil have adskillige læsioner på huden og den orale slimhindeoverflade, og undertiden vises læsionerne også på overfladen af ​​lungerne og mavens slimhinde. Kaposi' s sarkom er mere almindelig blandt mennesker inficeret med HIV. Hvis HIV-positive patienter bliver resistente over for systemisk kemoterapi eller ikke kan tolerere systemisk kemoterapi, er der ingen anden godkendt behandlingsmulighed, så disse patienter har et presserende behov for nyskabende behandling af denne sygdom.

Pomalyst er en analog af thalidomid, som er godkendt af FDA og bruges i kombination med dexamethason til behandling af patienter med myelomatose.

Pomalysts godkendelse er baseret på resultaterne af en fase 1 / 2 open-label, en-arm undersøgelse, der vurderede sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​Pomalyst i HIV-positiv og HIV-negativ symptomatisk Kaposis sarkom Lider af avanceret sygdom. I alt {{6}} patienter (18 HIV-positive og 1 0 HIV-negative) modtog Pomalyst i en dosis på 5 mg pr. Dag. For alle patienter var den objektive respons (ORR) 71% (95% CI: 51, 87), hvoraf 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{{1 8}}})) patienter opnåede fuldstændig remission og 57% ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}) patienter opnåede delvis remission. Medianvarigheden af ​​remission for alle patienter var 1 2. 1 måneder (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). Derudover varede 50% af patienterne, der opnåede remission, længere end 1 2 måneder.

Dr. Diane McDowell, næstformand for globale medicinske anliggender, BMS-hæmatologi, sagde:" Patienter med Kaposi' s sarkom har haft få behandlingsmuligheder i de sidste to årtier. Vi er glade for at have foretaget yderligere undersøgelser af Pomalyst i dette sjældne sygdomsområde, som har gjort det muligt for os at give patienter meget tiltrængte orale behandlingsmuligheder."

Dr. Robert Yarchoan, leder af HIV og AIDS-maligneafdelingen ved National Cancer Institute (NCI) Cancer Research Center, sagde:" Uanset hvilken status HIV-infektion har, har Pomalyst vist positive resultater hos patienter med Kaposi&# {{ 0}}; s sarkom. Derudover tilvejebringer en oral terapi med en virkningsmekanisme, der adskiller sig fra de cytotoksiske kemoterapimediciner, der ofte bruges til behandling af Kaposi' s sarkom."